1歲半幼兒確診粘多糖I型，骨髓移植相關(guān)咨詢
醫(yī)生你好：我表弟現(xiàn)在1歲半，已經(jīng)確診是粘多糖I型病例。經(jīng)過多方面了解，你們醫(yī)院可以治療粘多糖病。患者有一哥哥，并未患此病。我想咨詢一下做骨髓移植，以及后續(xù)治療大概要多少錢？好像你們醫(yī)院曾用異基因造血干細胞治愈過這病，與骨髓移植那個更好？
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回答3
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李華卿 醫(yī)師
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
其他
中醫(yī)科
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粘多糖I型是一種罕見的遺傳性疾病，會對患兒身體多系統(tǒng)造成損害。對于治療方法，如骨髓移植和異基因造血干細胞移植，其效果、風險、費用等都備受關(guān)注。 1. 疾病原理：粘多糖I型是由于基因突變導致體內(nèi)某些酶的缺乏，使粘多糖不能正常代謝和分解，在體內(nèi)堆積。 2. 治療方法：骨髓移植和異基因造血干細胞移植都旨在提供正常的細胞來改善代謝。 3. 效果比較：兩者都可能有效，但異基因造血干細胞移植相對更精準。 4. 風險因素：包括移植排斥、感染、出血等并發(fā)癥。 5. 費用情況：總體費用較高，包括術(shù)前準備、手術(shù)、術(shù)后康復及藥物等，可能數(shù)十萬甚至更高，具體因個體差異和治療過程而異。 總之，對于粘多糖I型患兒，選擇治療方法需綜合多方面因素，建議在專業(yè)醫(yī)生指導下進行決策。
2025-01-16 21:16
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回答2
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吳志全 主治醫(yī)師
河北醫(yī)科大學附屬平安醫(yī)院
二級甲等
兒科
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粘多糖增多癥Ⅳ型屬常染色體隱性遺傳，為先天性遺傳性粘多糖代謝紊亂，尿中排出粘多糖過多引起。粘多糖癥Ⅳ型主要導致硫酸軟骨素和硫酸角質(zhì)素降解障礙，在骨和軟骨細胞沉積，使骨發(fā)育障礙。
2015-12-17 18:34
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回答1
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邢學法 主治醫(yī)師
冠縣辛集中心衛(wèi)生院
一級
外科
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表現(xiàn)為骨骼畸形，侏儒癥，進行性脊椎畸形，短頸、雞胸、膝外翻、普遍的骨疏松。關(guān)節(jié)過度伸展，肌肉軟弱，彌漫性角膜混濁。主動脈反流。脊髓受壓可引起神經(jīng)癥狀，智力正?；蜉p度損害?？捎羞M行性耳聾?？谇惶卣鳎孩偃檠兰昂阊烙再|(zhì)菲薄，發(fā)育不全，牙色黃灰，易折斷，易被磨損而使頜間距離變短。前牙展寬，牙間隙大，易患齲齒。②髁突平且不規(guī)則。⑧可有溝紋舌或地圖舌
2015-12-17 09:09
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