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小兒鐵粒幼紅細(xì)胞性貧血是一種較為少見的貧血類型，其發(fā)病機(jī)制較為復(fù)雜。治療藥物包括維生素 B6、去鐵胺、雄激素類藥物、促紅細(xì)胞生成素、葉酸等。 1. 維生素 B6：它在紅細(xì)胞的代謝過程中起著重要作用，對部分小兒鐵粒幼紅細(xì)胞性貧血患者有一定療效。 2. 去鐵胺：用于降低體內(nèi)鐵負(fù)荷，防止鐵過載對身體造成損害。 3. 雄激素類藥物：如丙酸睪酮，能刺激骨髓造血功能，增加紅細(xì)胞生成。 4. 促紅細(xì)胞生成素：促進(jìn)紅細(xì)胞的生成，改善貧血狀況。 5. 葉酸：參與造血過程，補(bǔ)充葉酸有助于糾正貧血。 小兒鐵粒幼紅細(xì)胞性貧血的治療需要綜合考慮患兒的具體情況，選擇合適的藥物。同時，藥物治療應(yīng)在醫(yī)生的指導(dǎo)下進(jìn)行，家長切勿自行給孩子用藥。

治療遺傳性及獲得性的患兒，都應(yīng)首先試用大量維生素B6治療，不論早期效果如何亦均應(yīng)較長期服用

遺傳性及獲得性的患兒都應(yīng)首先試用大量維生素B6治療，不論早期效果如何亦均應(yīng)較長期服用。約半數(shù)病人有不同程度的療效，一般每天劑量為50～200mg，對此藥有反應(yīng)良好者稱為吡哆醇效應(yīng)性貧血(Pyridoxine-responsiveanemia)健康搜索，此類病兒和維生素B6缺乏癥所致的貧血健康搜索不同，前者并不具有典型的皮炎、舌炎及痙攣等維生素B6缺乏癥的征象北京兒童醫(yī)院1981年曾報(bào)告1例典型的維生素B6效應(yīng)性病兒；5歲女孩內(nèi)蒙古人，因貧血及肝脾腫大住院，血清鐵增加，骨髓中明顯紅細(xì)胞系統(tǒng)增生，可惜當(dāng)時未作鐵染色。開始在對癥治療中加用維生素B6而好轉(zhuǎn)但停用維生素B62個月后復(fù)發(fā)，再用又有效，而再次停藥1個半月后貧血又明顯加重遂補(bǔ)做骨髓片鐵染色，可見大量“環(huán)形”鐵粒幼紅細(xì)胞而確診。后一直使用維生素B6，每天30～60mg穩(wěn)定后改用每月用藥7天維持隨訪觀察4年余血紅蛋白保持在100～120g/L(10～12g/d1)癥狀消失，含鐵粒幼紅細(xì)胞大半消失1983～1986年浙江醫(yī)大附屬兒童醫(yī)院報(bào)道了嬰幼兒病例4例，均用維生素B6(吡哆醇)治療，獲得不同程度的療效。對維生素B6治療無效的病例，可試用磷酸吡哆醛或色氨酸。亦可試用葉酸、維生素B12、肝精(肝浸膏)、丙酸睪酮、免疫抑制藥或腎上腺皮質(zhì)激素等，偶獲療效如已出現(xiàn)粒細(xì)胞發(fā)育不良的情況亦可試用小劑量阿糖胞苷(Ara-C)對重度貧血者(Hb＜60g/L)可輸濃集的紅細(xì)胞。體內(nèi)如有過量的鐵貯積可用去鐵胺(去鐵敏)等，個別病人可以換部分血繼發(fā)性病例則主要積極治療原發(fā)病或停用有關(guān)的藥物。先天性者可考慮異基因骨髓移植。預(yù)后：本病的預(yù)后依其病因、病情輕重及對吡哆醇(維生素B6)治療的反應(yīng)而異。不論何種病因，對維生素B6的反應(yīng)很重要。有7%～10%的獲得性特發(fā)性病人可有發(fā)展為骨髓增生異常綜合征(MDS)的趨向，最終轉(zhuǎn)化為急性非淋巴細(xì)胞白血病，但過程急緩不一大多數(shù)獲得性特發(fā)性病人呈慢性無痛苦性過程。但如出現(xiàn)下列情況，常提示預(yù)后不良：如血小板減少，嚴(yán)重貧血；難以治療的巨幼紅細(xì)胞增多；獲得性血紅蛋白H的出現(xiàn)；骨髓中原始粒細(xì)胞增加；紅細(xì)胞系統(tǒng)增生不良；復(fù)合性染色體核型異?；虺霈F(xiàn)亞二倍體，若周圍血中絕對性單核細(xì)胞增多或假性Pelger-Hut核異常均為向白血病轉(zhuǎn)化的一種征兆，預(yù)后很壞。而血內(nèi)如出現(xiàn)血小板數(shù)目增多，骨髓中明顯紅細(xì)胞系統(tǒng)增生時，可能預(yù)示預(yù)后較好。遺傳性長期重癥患兒可有血色病，皮膚呈棕銅色及糖尿病肝心功能異常等并發(fā)癥。