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小兒骨髓增生異常綜合征是一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，治療藥物包括免疫調(diào)節(jié)劑、去甲基化藥物、化療藥物等。具體有環(huán)孢素、地西他濱、阿糖胞苷等。 1. 免疫調(diào)節(jié)劑：環(huán)孢素能調(diào)節(jié)免疫功能，抑制異常的免疫反應(yīng)，有助于緩解病情。但使用時(shí)可能會(huì)有肝腎功能損害、血壓升高等不良反應(yīng)。 2. 去甲基化藥物：地西他濱可通過(guò)抑制 DNA 甲基轉(zhuǎn)移酶，改變基因表達(dá)，發(fā)揮治療作用。常見(jiàn)副作用有骨髓抑制、胃腸道反應(yīng)等。 3. 化療藥物：阿糖胞苷能抑制細(xì)胞增殖，對(duì)部分患兒有效。但可能導(dǎo)致骨髓抑制、脫發(fā)、口腔潰瘍等。 4. 促造血藥物：如促紅細(xì)胞生成素、粒細(xì)胞集落刺激因子等，可促進(jìn)造血細(xì)胞的生成。 5. 聯(lián)合用藥：有時(shí)會(huì)根據(jù)患兒具體情況聯(lián)合使用多種藥物，以提高治療效果。 小兒骨髓增生異常綜合征的治療藥物選擇需綜合考慮患兒的具體病情、身體狀況等因素。用藥過(guò)程中要密切監(jiān)測(cè)不良反應(yīng)，務(wù)必在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行治療。