近日，一項由華南兒童急性早幼粒細胞白血?。ˋPL）協(xié)作組完成，多中心研究的成果發(fā)表在《美國血液學(xué)雜志》上。研究成果顯示，兒童急性早幼粒細胞白血病治療不能照抄成人的治療方案，容易引起誘導(dǎo)分化綜合征，甚至導(dǎo)致死亡。研究團隊還找到了專門針對兒童的治療方案，此方案大大降低了死亡率和并發(fā)癥，治愈率可達100%。另外，該項研究同時還證實，口服砒霜與靜脈砒霜治療急性早幼粒細胞白血病療效相似，而且感染等并發(fā)癥發(fā)生率明顯較低。

（中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科血液專科主任羅學(xué)群教授和協(xié)作組專家）

這項研究由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科血液?？浦魅?、廣東省抗癌協(xié)會小兒專業(yè)委員會主任委員羅學(xué)群教授牽頭，共有華南地區(qū)14家三甲醫(yī)院參與，82名APL兒童納入研究治療。此項研究成果為兒童APL的治療提供了最新的循證醫(yī)學(xué)依據(jù)，使兒童APL的治療向前邁進了一大步。

什么是急性早幼粒細胞白血?。ˋPL）？

急性早幼粒細胞白血病是急性髓細胞白血?。ˋML）的一種特殊類型，被FAB協(xié)作組定為急性髓細胞白血病M3型，曾經(jīng)是最兇險的白血病，早期死亡率非常高，治愈率不足30%。在我國兒童人口中，每年新發(fā)急性早幼粒細胞白血病兒童約200例，該病的主要表現(xiàn)為以血小板數(shù)降低和凝血紊亂為主的出血，典型體征為皮膚黏膜出血。

協(xié)作組找到了針對兒童APL白血病的治療方案

近二十年來經(jīng)過不斷研究，急性早幼粒細胞白血病的治療取得巨大的突破和進展，使用維甲酸和三氧化二砷（俗稱“砒霜”）治療后，治愈率提高到90%，預(yù)后已有明顯改善。但這主要是成人的資料，兒童的治療缺乏循證醫(yī)學(xué)依據(jù)，國內(nèi)外兒童血液科醫(yī)生一般參照成人的方案進行治療，但是否完全適合兒童并不清楚。

為了設(shè)計出更符合兒童特點的治療方案，華南地區(qū)兒童急性早幼粒細胞白血病治療協(xié)作組（SCCLG-APL）從2011年起開展前瞻性多中心研究，中期分析報告顯示：兒童與成人APL并不完全相同，照抄成人的治療方案可能有潛在的危險，主要表現(xiàn)在兒童誘導(dǎo)治療期間白細胞升高，發(fā)生率達80%，遠高于成人的40%，兒童白細胞大量升高容易引起誘導(dǎo)分化綜合征，從而導(dǎo)致死亡的危險。

如何能降低白細胞水平呢？經(jīng)過多年研究，協(xié)作組找到解決問題的關(guān)鍵點：在誘導(dǎo)早期打一針米托蒽醌可大大降低白細胞增高的發(fā)生率，減少并發(fā)癥和死亡，并且提高治愈率。按照此方案治療，82名納入研究治療的APL兒童，治愈率100%。

口服砒霜治療兒童APL白血病效果更好

三氧化二砷（砒霜）在大眾的眼里是劇毒，但卻是急性早幼粒細胞白血病的“克星”和特效藥。急性早幼粒細胞白血病是由于基因突變，第15、17號染色體異位引起的癌細胞惡性增生，而砒霜能作于用這種異?；虍a(chǎn)生的蛋白，使白血病細胞變成正常的細胞，并使得白血病細胞按程序性死亡，而達到治愈的目的。在許多國家，此種聯(lián)合療法已成為急性早幼粒細胞白血病的首選治療。

（口服的砒霜）

（靜脈注射的砒霜）

羅學(xué)群教授介紹，目前砒霜有口服和靜脈注射兩種。十多年前，靜脈的砒霜只有中國才有，因為療效好，現(xiàn)在已推廣到全世界，但國外的售價是國內(nèi)的幾倍；而口服的砒霜現(xiàn)在只有中國才有?？诜c靜脈砒霜療效相似，但感染等并發(fā)癥發(fā)生率明顯較低，住院時間明顯縮短，多數(shù)可在家服藥治療，因此患兒完全可用口服的砒霜代替靜脈制劑，患兒和家長都極方便且費用低。

研究仍在繼續(xù) 下一步減少化療藥的應(yīng)用

據(jù)羅學(xué)群教授介紹，SCCLG協(xié)作組還將計劃開展下一步研究，例如：SCCLG-APL的化療強度雖已很低，但在誘導(dǎo)完全緩解后，可否進一步減少化療藥的應(yīng)用而保持同樣的高治愈率？由于兒童與成人不同，兒童仍處于生長發(fā)育階段，這也是兒童血液科醫(yī)生需要特別考慮的。

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