目前，靶向治療是抗癌藥物研究的熱點(diǎn)，是精準(zhǔn)醫(yī)療的核心，是一種應(yīng)用患者的基因及蛋白信息預(yù)防、診斷及治療癌癥的一種方法。

有些靶向治療方法已經(jīng)被美國(guó)FDA以及其他的一些國(guó)家批準(zhǔn)用于治療罹患腫瘤的患者，部分靶向治療藥物及方法還在臨床實(shí)驗(yàn)中，更多的靶向藥物研究目前還處于臨床前期實(shí)驗(yàn)中。

那么，什么是腫瘤的靶向治療呢？

腫瘤的靶向治療是指用藥物或其他的一些物質(zhì)經(jīng)干預(yù)特殊分子（靶分子）的方式來(lái)阻斷腫瘤的生長(zhǎng)及轉(zhuǎn)移的方法，而這種靶分子往往參與了腫瘤的生長(zhǎng)、浸潤(rùn)及轉(zhuǎn)移等。腫瘤的靶向治療也被稱作“分子靶向治療”或者“精準(zhǔn)醫(yī)療”等等。

不同于傳統(tǒng)的化學(xué)治療方法，靶向治療具有以下特點(diǎn)：（1）靶向治療僅作用于與癌癥相關(guān)聯(lián)的靶分子，而傳統(tǒng)的化療不僅作用于腫瘤細(xì)胞也作用于正常分裂的細(xì)胞。（2）靶向治療具有靶向性，它一般被設(shè)計(jì)來(lái)作用于靶向分子，定向清晰。而傳統(tǒng)的化療藥物被用于腫瘤治療僅僅是因?yàn)樗哂袣驓⑺兰?xì)胞的作用。（3）靶向治療藥物是抑制腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)、阻斷腫瘤細(xì)胞的增殖，而傳統(tǒng)的化療藥物卻是細(xì)胞毒性的，它們是殺死整個(gè)細(xì)胞。

靶向治療及靶向藥物的關(guān)鍵點(diǎn)是在癌癥細(xì)胞中識(shí)別出影響癌細(xì)胞存活及生長(zhǎng)的靶分子。篩選出這種有意義的靶分子的方法就是通過(guò)比較正常細(xì)胞和癌細(xì)胞，找出癌細(xì)胞特有的蛋白分子。那些僅在癌細(xì)胞中表達(dá)或者在癌細(xì)胞中表達(dá)更多的蛋白分子就可能成為有意義的靶分子，如果這些分子具有影響細(xì)胞生長(zhǎng)或存活的功能，那么這些分子就更可能成為靶向治療的靶點(diǎn)。比如，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)在乳腺癌和胃癌細(xì)胞中人表皮生長(zhǎng)因子受體2蛋白（HER-2）高表達(dá)，于是設(shè)計(jì)了針對(duì)該蛋白的單克隆抗體曲妥單抗來(lái)治療這類癌癥取得了一定的效果。

另一種方法是識(shí)別出驅(qū)動(dòng)癌細(xì)胞浸潤(rùn)的潛在蛋白靶點(diǎn)，通常這些蛋白由癌細(xì)胞產(chǎn)生，這些蛋白常由正常蛋白被修飾或改變而形成。比如，在許多黑色素瘤細(xì)胞中，細(xì)胞生長(zhǎng)信號(hào)蛋白BRAF以一種改變了結(jié)構(gòu)的形式BRAF V600E形式呈現(xiàn)，vemurafenib就是針對(duì)這種突變后的靶點(diǎn)來(lái)治療不進(jìn)行手術(shù)的轉(zhuǎn)移的黑色素瘤細(xì)胞的?？茖W(xué)家也在尋找癌細(xì)胞中染色體突變的情況，這些畸變的染色體有時(shí)候會(huì)產(chǎn)生融合基因從而產(chǎn)生融合蛋白，這種融合蛋白可能會(huì)導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生。這些融合蛋白也是腫瘤治療的靶點(diǎn)。比如在一些白血病細(xì)胞中原本獨(dú)立的兩個(gè)基因片斷連接融合，形成BCR-ABL融合蛋白成為imatinib mesylate 治療的靶點(diǎn)。

總之，一旦發(fā)現(xiàn)了潛在的靶點(diǎn)，下一步就應(yīng)該針對(duì)此靶點(diǎn)設(shè)計(jì)靶向治療方法從而干預(yù)癌細(xì)胞的生長(zhǎng)、存活等。比如，靶向治療能減少靶點(diǎn)的活性或者阻止靶點(diǎn)與其受體的連接。大多靶向治療藥物都是小分子或單克隆抗體，小分子復(fù)合物設(shè)計(jì)的目的通常都定位在細(xì)胞內(nèi)部，因?yàn)樾》肿涌梢源┻^(guò)細(xì)胞膜，而單克隆抗體通常都比較大所以其只能作用于細(xì)胞外及細(xì)胞表面。目前有潛在靶向治療價(jià)值的小分子是通過(guò)高通亮篩選技術(shù)進(jìn)行篩選的。對(duì)靶點(diǎn)有影響作用的復(fù)合物則經(jīng)化學(xué)修飾后形成很多版本，這些不同的版本要進(jìn)行檢測(cè)，選擇對(duì)靶點(diǎn)作用最大，對(duì)周?chē)前悬c(diǎn)作用最小者。單克隆抗體是通過(guò)注射純化的靶蛋白的到動(dòng)物體內(nèi)而獲得，注射純化蛋白到動(dòng)物體內(nèi)動(dòng)物會(huì)產(chǎn)生不同的抗體，這些抗體再經(jīng)篩選獲得與靶蛋白連接者。在單克隆抗體用于人體之前要人源化，使從老鼠身上獲得的抗體具有人抗體的連接部分，從而避免人體免疫系統(tǒng)把其當(dāng)作異物排斥并破壞。

哪類患者適合靶向治療？

大量研究和醫(yī)療實(shí)踐表明，只有部分癌癥患者適合進(jìn)行靶向治療?；颊咴谶M(jìn)行靶向治療前，一般都要進(jìn)行分子靶點(diǎn)的檢測(cè)。對(duì)于許多分子靶向藥物而言，如果沒(méi)有找出明確的分子靶點(diǎn)，使用靶向藥物一般沒(méi)有用處，不僅浪費(fèi)錢(qián)而且耽誤治療。

靶向治療有什么優(yōu)勢(shì)？

（1）它只針對(duì)腫瘤細(xì)胞發(fā)揮作用，降低了對(duì)正常細(xì)胞的殺傷，全身毒副反應(yīng)較低。

（2）患者可以長(zhǎng)期使用該藥物，直到病情出現(xiàn)進(jìn)展為止。

（3）尤其適用于難以耐受或抗拒放、化療，以及失去手術(shù)機(jī)會(huì)的患者。但是，分子靶向藥物很講求個(gè)體化，它并非對(duì)全部腫瘤患者都有療效，僅僅“青睞”于患有某種特定腫瘤的特定人群。