特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種嚴(yán)重的致命性肺部疾病，由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱(chēng)為“蜂窩肺”。近一半IPF患者在確診后的2-3年內(nèi)死亡，5年生存率低于30%，被稱(chēng)為“不是癌癥的癌癥”。

尼達(dá)尼布通過(guò)阻斷肺纖維化進(jìn)程中信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路的生長(zhǎng)因子受體發(fā)揮作用，從而延緩IPF疾病進(jìn)展。

尼達(dá)尼布的獲批為呼吸科醫(yī)生提供了有力的治療武器，也為IPF患者帶來(lái)新希望。

（2017年9月26日，上海）勃林格殷格翰今天宣布，由公司自主研發(fā)的抗肺纖維化創(chuàng)新靶向藥維加特®（尼達(dá)尼布），已獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）頒發(fā)的進(jìn)口藥品注冊(cè)證，被批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。該新藥的獲批為中國(guó)IPF患者提供了全新的治療選擇，可有效延緩疾病進(jìn)展，減少急性加重風(fēng)險(xiǎn)，改善生活質(zhì)量；同時(shí)也有助于推動(dòng)我國(guó)IPF的診斷和治療水平的提高。

特發(fā)性肺纖維化是一種嚴(yán)重的致命性肺部疾病，由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱(chēng)為“蜂窩肺”。IPF被世界衛(wèi)生組織及歐盟、美國(guó)、日本定義為罕見(jiàn)疾病，患病率為（2-29）/10萬(wàn)，多發(fā)于50歲以上的老年人。我國(guó)IPF的發(fā)病率尚未有準(zhǔn)確的流行病學(xué)數(shù)據(jù)。 IPF的疾病進(jìn)展具有不可預(yù)測(cè)性，急性加重會(huì)顯著降低患者的存活機(jī)會(huì)。近一半IPF患者在確診后的2-3年內(nèi)死亡，5年生存率低于30%，比大多數(shù)癌癥的生存率都低。IPF患者主要通過(guò)肺部康復(fù)運(yùn)動(dòng)、氧療、肺移植及藥物治療等一系列綜合治療手段來(lái)延緩疾病進(jìn)展，但是，長(zhǎng)期以來(lái)用于治療IPF的藥物選擇極少，患者面臨著疾病進(jìn)展快、死亡風(fēng)險(xiǎn)高的威脅。

IPF患者的肺泡上皮細(xì)胞 （即組成肺泡的薄薄的單層細(xì)胞） 被肺成纖維細(xì)胞所取代，擁有良好循環(huán)的薄層上皮細(xì)胞層漸漸被堅(jiān)硬的瘢痕組織所取代，最終形成粗糙的蜂巢狀結(jié)構(gòu)。這些病理變化使肺部變得僵化，無(wú)法承擔(dān)攝取氧并釋放二氧化碳的重要功能。在肺纖維化過(guò)程中，血小板源性生長(zhǎng)因子受體（PDGFR）、成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）和血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）等生長(zhǎng)因子發(fā)揮著核心作用5-7。

作為創(chuàng)新靶向藥物，尼達(dá)尼布同時(shí)作用于PDGFR、FGFR和VEGFR三個(gè)靶點(diǎn)，從而阻斷IPF關(guān)鍵發(fā)病機(jī)制的成纖維細(xì)胞的增殖、遷移和轉(zhuǎn)化，減緩IPF的疾病進(jìn)展。包括尼達(dá)尼布在內(nèi)的抗纖維化藥物的問(wèn)世是IPF治療的轉(zhuǎn)折點(diǎn)。

長(zhǎng)達(dá)3年的多項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)已一致驗(yàn)證了尼達(dá)尼布的療效和安全性。尼達(dá)尼布的全球臨床試驗(yàn)項(xiàng)目INPULSIS，在24個(gè)國(guó)家的205個(gè)研究中心招募了1066名IPF患者。全球臨床研究結(jié)果顯示，尼達(dá)尼布是首個(gè)顯著減少肺功能年下降率達(dá)到50%左右的靶向治療藥物，同時(shí)接受尼達(dá)尼布治療的患者與接受安慰劑治療的患者相比，疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)減少40%，患者生活質(zhì)量明顯提高，并且患者發(fā)生首次急性加重風(fēng)險(xiǎn)可顯著降低50%以上。在這項(xiàng)全球臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，有101名患者來(lái)自中國(guó)。對(duì)中國(guó)患者的研究數(shù)據(jù)分析證明，尼達(dá)尼布對(duì)中國(guó)患者的治療結(jié)果與全球總體研究人群一致。

臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界證據(jù)均顯示，尼達(dá)尼布耐受性總體良好。同時(shí)，尼達(dá)尼布服藥方便，每日只需口服兩次，每次1粒，無(wú)需劑量遞增。

尼達(dá)尼布此前已在包括美國(guó)和歐盟在內(nèi)的60個(gè)國(guó)家和地區(qū)被批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化，并于2015年被納入國(guó)際指南，2016年被納入中國(guó)IPF診斷和治療專(zhuān)家共識(shí)。今年6月，尼達(dá)尼布被中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)品種名單，并在短短3個(gè)月后獲得批準(zhǔn)上市。

中國(guó)工程院院士，知名呼吸疾病專(zhuān)家鐘南山院士指出：“目前我國(guó)確診的IPF患者使用抗肺纖維化治療藥物的比例非常低，發(fā)生急性加重風(fēng)險(xiǎn)高，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響。尼達(dá)尼布在中國(guó)的獲批，將為IPF患者提供更好的治療選擇，也將增強(qiáng)我國(guó)醫(yī)生對(duì)于治療IPF的信心，有益于推動(dòng)我國(guó)IPF診療水平的提高?！?/p>

“勃林格殷格翰始終致力于滿(mǎn)足患者迫切的未被滿(mǎn)足的需求，”勃林格殷格翰中國(guó)專(zhuān)科事業(yè)部副總裁杜瑞先生表示，“尼達(dá)尼布的療效和安全性已經(jīng)得到充分的臨床研究數(shù)據(jù)和和其他國(guó)家真實(shí)世界數(shù)據(jù)的支持，在上市后的三年中使全球26000多名IPF患者受益。我們相信這一創(chuàng)新藥物在中國(guó)的獲批將為中國(guó)的呼吸科醫(yī)生提供一個(gè)有力的治療武器，并最終讓中國(guó)IPF患者獲益，為他們送去新的希望。”

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