近日，和黃醫(yī)藥與武田宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（“FDA”）已受理呋喹替尼用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成人患者的新藥上市申請， 并予以優(yōu)先審評。

和黃醫(yī)藥研發(fā)負責人及首席醫(yī)學官石明博士表示：“從全球臨床研究到在中國的商業(yè)化應用，呋喹替尼的臨床獲益已在各個方面得到證實。鑒于目前患者可用的治療選擇有限，此次美國新藥上市申請獲受理標志著我們朝著為全球范圍內(nèi)經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供急需的治療選擇這一目標取得了重大進展。這也為我們設計和開發(fā)具有差異性的創(chuàng)新分子以幫助全球具有高度未滿足需求的患者這一持續(xù)愿景提供了支持。”

呋喹替尼是一種高選擇性的口服血管內(nèi)皮生長因子受體（“VEGFR”）-1、-2及-3抑制劑，于2018年9月在中國獲批上市，是抗腫瘤治療主流領(lǐng)域首個從發(fā)現(xiàn)、研發(fā)到無附加條件獲批均在中國完成的藥物。倘若在美獲批，該藥將成為美國首個且唯一獲批用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的針對全部三種VEGF受體的高選擇性抑制劑。

此前，呋喹替尼已經(jīng)多次創(chuàng)下記錄。2018年，由中國專家共同主導的FRESCO全國多中心研究獲得成功，相關(guān)研究結(jié)果在國際頂級期刊《美國醫(yī)學會雜志》（JAMA）上發(fā)表，實現(xiàn)了中國抗腫瘤新藥臨床研究 “JAMA”零的突破。

FRESCO研究成功地達到了試驗預設的全部終點，用呋喹替尼三線治療晚期結(jié)直腸癌患者較安慰劑組延長中位總生存期（OS）2.7個月， 延長中位無進展生存期（mPFS）1.9個月，同時客觀緩解率（ORR）和疾病緩解率（DCR）也顯著高于對照組。基于FRESCO研究結(jié)果，2018年呋喹替尼在國內(nèi)獲批上市，并在2019年以1A類證據(jù)獲得Ⅰ級推薦納入《CSCO結(jié)直腸癌診療指南》，成為三線治療晚期結(jié)直腸癌標準治療方案。

在經(jīng)過與美國、歐洲、日本及澳洲監(jiān)管機構(gòu)的充分討論的前提下，F(xiàn)RESCO-2國際多中心臨床試驗快速啟動并順利達到主要終點及所有次要終點，對照安慰劑組，呋喹替尼組顯著延長OS達2.6個月，延長PFS達1.9個月，研究結(jié)果與FRESCO中國研究一致，充分證明了中國在腫瘤領(lǐng)域臨床研究開發(fā)的標準與水平，也顯示出說明在不同患者人群中，呋喹替尼有望對包括既往接受過不同治療方式在內(nèi)的各種情況患者均帶來獲益。

基于包含F(xiàn)RESCO中國III期研究與FRESCO-2國際多中心研究結(jié)果在內(nèi)的數(shù)據(jù)，2022年12月，和黃醫(yī)藥開始向美國FDA滾動提交呋喹替尼用于治療難治性結(jié)直腸癌的新藥上市申請，并于2023年3月完成提交。2023年5月，美國FDA宣布受理該新藥上市申請，并予以優(yōu)先審評。FDA就該新藥上市申請擬定的處方藥用戶付費法案（PDUFA）目標審評時間為2023年11月30日。

根據(jù)美國FDA優(yōu)先審批資格認定的標準，相較于標準審評的10個月時間，對于批準后可能將在治療、診斷或預防嚴重疾病方面，在安全性和有效性上產(chǎn)生顯著改善或具有優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的潛力，更方便或適用于更廣泛的人群的藥物，予以目標6個月內(nèi)對申請采取行動的審評時間。因此，優(yōu)先審批將有望加速呋喹替尼在美國的商業(yè)上市，并讓全球患者更早從該藥物中獲得生存受益。

呋喹替尼目前已于中國獲批以商品名愛優(yōu)特（ELUNATE）上市。2023年3月，和黃醫(yī)藥與武田達成獨家許可協(xié)議，在除中國內(nèi)地、香港和澳門以外的全球范圍內(nèi)進一步推進呋喹替尼的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)。目前，除了在美國的新藥上市申請以外，呋喹替尼在歐洲及日本的新藥上市申請遞交計劃于2023年年內(nèi)完成，有望早日惠及更多患者。

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