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黏多糖貯積癥Ⅱ型的有效治療方法有哪些

怎么治療黏多糖貯積癥Ⅱ型

  • 回答1

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)

    孔書雪 醫(yī)師

    河北省邢臺(tái)市威縣人民醫(yī)院

    二級(jí)甲等

    內(nèi)科

    黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種罕見的遺傳性疾病,由于溶酶體酶缺乏導(dǎo)致黏多糖在體內(nèi)積聚。治療方法包括酶替代治療、造血干細(xì)胞移植、對(duì)癥治療、基因治療的探索以及生活方式調(diào)整等。 1.酶替代治療:使用重組艾杜糖醛酸硫酸酯酶等藥物,可改善癥狀,但費(fèi)用較高。 2.造血干細(xì)胞移植:有一定風(fēng)險(xiǎn),需嚴(yán)格配型,可能糾正酶缺乏。 3.對(duì)癥治療:針對(duì)骨骼畸形進(jìn)行矯形手術(shù),改善呼吸功能障礙采用呼吸支持。 4.基因治療探索:處于研究階段,有望從根本上解決問(wèn)題。 5.生活方式調(diào)整:合理飲食,適當(dāng)運(yùn)動(dòng),避免感染。 黏多糖貯積癥Ⅱ型的治療需要綜合多種方法,且應(yīng)盡早診斷和干預(yù),以提高患者的生活質(zhì)量。患者和家屬要積極配合醫(yī)生,定期復(fù)查,關(guān)注病情變化。

    2024-10-22 19:10
就醫(yī)問(wèn)藥

針對(duì)上述提問(wèn),推薦就醫(yī)問(wèn)藥相關(guān)內(nèi)容,希望幫助您更好解決問(wèn)題

什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又稱糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一類蛋白多糖。這類疾病的根本原因是身體儲(chǔ)存過(guò)多的粘多糖使體內(nèi)粘多糖含量過(guò)高。臨床癥狀主要有骨骼畸形、面容丑陋,體格發(fā)育障礙,智能低下,角膜混濁等。患兒缺陷酶的活性僅及正常人的1%~10%。 查看全文»

身材矮小 癡呆面容
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  • 鄧愛民

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    中國(guó)人民解放軍南部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院

    擅長(zhǎng):  從事內(nèi)分泌專業(yè)近25年。有較豐富的臨床經(jīng)驗(yàn),搶救了大量?jī)?nèi) 詳情»

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    上海市第一人民醫(yī)院

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