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鐮形紅細(xì)胞性貧血基因治療

2014-03-22 22:19 點(diǎn)擊掃描二維碼更精彩

疾?。?/label> 貧血

問(wèn)題：

請(qǐng)問(wèn) 鐮形紅細(xì)胞性貧血如何進(jìn)行基因治療？治療方案是？用到哪些分子醫(yī)學(xué)技能？？？謝謝

回答1
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1 通過(guò)移植另外一個(gè)人的健康的造血干細(xì)胞來(lái)治愈。但是這種方法對(duì)那些很難找到一個(gè)相容性供者的人來(lái)說(shuō)就沒(méi)有用了。
2 為了治療鐮刀形細(xì)胞貧血癥, Sloan-Kettering的科學(xué)家們發(fā)明了一種新的工程性策略，通過(guò)結(jié)合RNA干擾以及球蛋白轉(zhuǎn)基因技術(shù)創(chuàng)造出一種治療性的轉(zhuǎn)基因。這種新基因有兩個(gè)功能：產(chǎn)生正常的血紅蛋白和抑止鐮刀形血紅蛋白的形成。治療性的基因被導(dǎo)入病毒載體并轉(zhuǎn)化入造血干細(xì)胞。細(xì)胞接受這種處理后，便能產(chǎn)生正常的血紅蛋白。
2014-03-23 10:08

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回答2
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你好，鐮形紅細(xì)胞性貧血通過(guò)移植另外一個(gè)人的健康的造血干細(xì)胞來(lái)治愈。但是這種方法對(duì)那些很難找到一個(gè)相容性供者的人來(lái)說(shuō)就沒(méi)有用了。為了治療鐮刀形細(xì)胞貧血癥,SloanKettering的科學(xué)家們發(fā)明了一種新的工程性策略，通過(guò)結(jié)合RNA干擾以及球蛋白轉(zhuǎn)基因技術(shù)創(chuàng)造出一種治療性的轉(zhuǎn)基因。這種新基因有兩個(gè)功能：產(chǎn)生正常的血紅蛋白和抑止鐮刀形血紅蛋白的形成。治療性的基因被導(dǎo)入病毒載體并轉(zhuǎn)化入造血干細(xì)胞。細(xì)胞接受這種處理后，便能產(chǎn)生正常的血紅蛋白。祝你健康！
2014-03-28 17:55

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什么是貧血? 　　貧血是臨床血液病中很常見(jiàn)的一組癥狀。1968年，世界衛(wèi)生組織提出：成年男性的血紅蛋白低于130g/L、成年女性的血紅蛋白低于120g/L者即可診斷為貧血。根據(jù)國(guó)內(nèi)調(diào)查資料，診斷標(biāo)準(zhǔn)有些不同，即：成年男性的血紅蛋白低于120g/L或紅細(xì)胞少于4 x10^12/L，成年女性的血紅蛋白低于105g/L或紅細(xì)胞少于3.5×10^12/L者，可診斷為貧血。查看全文»

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