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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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尹平 主任醫(yī)師
廣東省人民醫(yī)院
三級(jí)甲等
心理咨詢與治療門診
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目前基因編輯在大人自閉癥治療方面有一定研究,但尚未取得突破性成果。影響因素包括自閉癥病因復(fù)雜、基因編輯技術(shù)局限性、倫理問題、臨床研究難度大、缺乏有效動(dòng)物模型等。 1. 自閉癥病因復(fù)雜:自閉癥是多基因遺傳病,涉及多個(gè)基因變異和環(huán)境因素相互作用,難以確定關(guān)鍵致病基因。 2. 基因編輯技術(shù)局限性:現(xiàn)有基因編輯技術(shù)如CRISPR - Cas9存在脫靶效應(yīng),可能導(dǎo)致其他基因突變,引發(fā)新健康問題。 3. 倫理問題:基因編輯涉及人類生殖細(xì)胞和胚胎操作,引發(fā)倫理爭(zhēng)議,限制了相關(guān)研究開展。 4. 臨床研究難度大:開展基因編輯治療自閉癥臨床研究需大量樣本和長(zhǎng)期隨訪,實(shí)施困難。 5. 缺乏有效動(dòng)物模型:目前動(dòng)物模型不能完全模擬人類自閉癥癥狀和病理機(jī)制,影響研究結(jié)果轉(zhuǎn)化。 基因編輯為大人自閉癥治療帶來希望,但受多種因素限制,距離實(shí)際應(yīng)用還有很長(zhǎng)路要走。未來需深入研究自閉癥發(fā)病機(jī)制,改進(jìn)基因編輯技術(shù),解決倫理問題,推動(dòng)臨床研究。
2025-02-28 08:10
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