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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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孫向陽 主任醫(yī)師
敦化市第二人民醫(yī)院
二級甲等
內科
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基因編輯技術在罕見病治療中有巨大潛力，涉及技術原理、治療案例、面臨挑戰(zhàn)、適用范圍、發(fā)展前景等方面。 1. 技術原理：基因編輯技術可精準定位并修改異?；颍m正導致罕見病的基因突變，為治療提供新途徑。 2. 治療案例：在某些遺傳性血液疾病、遺傳性眼病等罕見病治療上已開展臨床試驗，部分患者有積極治療反應。 3. 面臨挑戰(zhàn)：基因編輯可能有脫靶效應，引發(fā)其他基因突變；倫理道德問題也限制其廣泛應用。 4. 適用范圍：并非所有罕見病都適用基因編輯技術，需明確致病基因且了解其作用機制。 5. 發(fā)展前景：隨著技術不斷進步和研究深入，有望為更多罕見病患者帶來希望。 基因編輯技術為罕見病治療帶來曙光，但目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)。未來需深入研究和探索，解決技術和倫理問題，以更好地應用于罕見病治療。
2025-03-24 10:43
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什么是遺傳病? 人類遺傳病也稱基因病(genetic disease)，是指人類生殖細胞或受精卵細胞內的遺傳物質在數(shù)量、結構或功能上發(fā)生改變，而導致個體發(fā)育異常的臨床疾病。相應神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»
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