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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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孫向陽 主任醫(yī)師
敦化市第二人民醫(yī)院
二級(jí)甲等
內(nèi)科
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基因編輯技術(shù)在罕見病治療中有巨大潛力，涉及技術(shù)原理、治療案例、面臨挑戰(zhàn)、適用范圍、發(fā)展前景等方面。 1. 技術(shù)原理：基因編輯技術(shù)可精準(zhǔn)定位并修改異常基因，糾正導(dǎo)致罕見病的基因突變，為治療提供新途徑。 2. 治療案例：在某些遺傳性血液疾病、遺傳性眼病等罕見病治療上已開展臨床試驗(yàn)，部分患者有積極治療反應(yīng)。 3. 面臨挑戰(zhàn)：基因編輯可能有脫靶效應(yīng)，引發(fā)其他基因突變；倫理道德問題也限制其廣泛應(yīng)用。 4. 適用范圍：并非所有罕見病都適用基因編輯技術(shù)，需明確致病基因且了解其作用機(jī)制。 5. 發(fā)展前景：隨著技術(shù)不斷進(jìn)步和研究深入，有望為更多罕見病患者帶來希望。 基因編輯技術(shù)為罕見病治療帶來曙光，但目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)。未來需深入研究和探索，解決技術(shù)和倫理問題，以更好地應(yīng)用于罕見病治療。
2025-03-24 10:43
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針對(duì)上述提問，推薦就醫(yī)問藥相關(guān)內(nèi)容，希望幫助您更好解決問題
什么是遺傳病? 人類遺傳病也稱基因病(genetic disease)，是指人類生殖細(xì)胞或受精卵細(xì)胞內(nèi)的遺傳物質(zhì)在數(shù)量、結(jié)構(gòu)或功能上發(fā)生改變，而導(dǎo)致個(gè)體發(fā)育異常的臨床疾病。相應(yīng)神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»
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王斌
主任醫(yī)師 副教授
南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院
擅長(zhǎng)：從事兒科臨床工作30余年，有豐富的理論知識(shí)和臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)。主 詳情»
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鄒小兵
主任醫(yī)師 博士研究生導(dǎo)師
中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院
擅長(zhǎng)：各類兒童發(fā)育行為障礙（兒童孤獨(dú)癥、 ADHD 、兒童學(xué)習(xí)困難 詳情»
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王世雄
主任醫(yī)師 教授
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院
擅長(zhǎng)：遺傳與優(yōu)生咨詢、遺傳病診斷與產(chǎn)前診斷、細(xì)胞遺傳學(xué)和細(xì)胞分子遺 詳情»
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