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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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劉啟發(fā) 主任醫(yī)師
南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院
三級甲等
血液內科
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基因技術治療噬血綜合癥有一定潛力，涉及發(fā)病機制、基因技術原理、臨床研究進展、治療優(yōu)勢、局限性等方面。 1. 發(fā)病機制：噬血綜合癥是免疫系統(tǒng)過度激活，殺傷性T細胞和NK細胞功能缺陷，導致巨噬細胞異?；罨?，吞噬血細胞，引發(fā)嚴重炎癥反應。 2. 基因技術原理：通過對致病基因進行改造、修復或調控，糾正免疫細胞功能缺陷，從根本上治療疾病。 3. 臨床研究進展：已有部分研究探索基因技術治療噬血綜合癥，初步顯示能改善免疫細胞功能，減輕癥狀。 4. 治療優(yōu)勢：相比傳統(tǒng)治療，基因技術可能提供更持久、有效的治療效果，減少復發(fā)風險。 5. 局限性：技術尚不成熟，存在潛在風險，如脫靶效應、免疫反應等，且治療費用高昂。 基因技術為噬血綜合癥治療帶來新希望，但目前仍面臨挑戰(zhàn)和局限。未來需更多研究和臨床試驗，以驗證安全性和有效性，使其更好地應用于臨床治療。
2025-04-08 13:52
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什么是遺傳病? 人類遺傳病也稱基因病(genetic disease)，是指人類生殖細胞或受精卵細胞內的遺傳物質在數(shù)量、結構或功能上發(fā)生改變，而導致個體發(fā)育異常的臨床疾病。相應神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»
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