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醫(yī)學(xué)前沿:右心室肥大的基因治療新突破

醫(yī)學(xué)前沿:右心室肥大的基因治療新突破

  • 回答1

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)

    楊方權(quán) 副主任醫(yī)師

    陽(yáng)江市人民醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    心血管科

    右心室肥大是心臟結(jié)構(gòu)改變,與長(zhǎng)期壓力或容量負(fù)荷過(guò)重有關(guān)?;蛑委熜峦黄企w現(xiàn)在基因編輯技術(shù)、基因傳遞載體、基因調(diào)控機(jī)制、基因治療靶點(diǎn)、聯(lián)合治療策略等方面。 1. 基因編輯技術(shù):如CRISPR/Cas9可精準(zhǔn)修改致病基因,糾正導(dǎo)致右心室肥大的基因突變。 2. 基因傳遞載體:優(yōu)化腺相關(guān)病毒等載體,提高基因?qū)胄屎桶踩?,使治療基因有效到達(dá)右心室細(xì)胞。 3. 基因調(diào)控機(jī)制:研究發(fā)現(xiàn)新的基因調(diào)控通路,通過(guò)調(diào)控相關(guān)基因表達(dá),改善右心室心肌重構(gòu)。 4. 基因治療靶點(diǎn):確定新的治療靶點(diǎn)基因,針對(duì)這些靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)基因治療方案,有望從根本上治療右心室肥大。 5. 聯(lián)合治療策略:基因治療與藥物治療、干細(xì)胞治療等聯(lián)合,增強(qiáng)治療效果。 右心室肥大的基因治療在多方面取得新突破,為該病治療帶來(lái)新希望。但基因治療仍處于研究階段,需更多臨床試驗(yàn)驗(yàn)證安全性和有效性?;颊邞?yīng)到正規(guī)醫(yī)院心血管內(nèi)科就診,遵醫(yī)囑治療。

    2025-04-24 03:40
就醫(yī)問(wèn)藥

針對(duì)上述提問(wèn),推薦就醫(yī)問(wèn)藥相關(guān)內(nèi)容,希望幫助您更好解決問(wèn)題

什么是遺傳病?   人類遺傳病也稱基因病(genetic disease),是指人類生殖細(xì)胞或受精卵細(xì)胞內(nèi)的遺傳物質(zhì)在數(shù)量、結(jié)構(gòu)或功能上發(fā)生改變,而導(dǎo)致個(gè)體發(fā)育異常的臨床疾病。相應(yīng)神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»

肌肉萎縮 肌無(wú)力
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    南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院

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  • 鄒小兵

    主任醫(yī)師 博士研究生導(dǎo)師

    中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院

    擅長(zhǎng):各類兒童發(fā)育行為障礙(兒童孤獨(dú)癥、 ADHD 、兒童學(xué)習(xí)困難 詳情»

  • 王世雄

    主任醫(yī)師 教授

    上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院

    擅長(zhǎng):遺傳與優(yōu)生咨詢、遺傳病診斷與產(chǎn)前診斷、細(xì)胞遺傳學(xué)和細(xì)胞分子遺 詳情»

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