前沿基因編輯技術(shù)對新生兒先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥的作用
2025-06-13 05:29
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前沿基因編輯技術(shù)對新生兒先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥的作用
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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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余家康 主任醫(yī)師
廣州市婦女兒童醫(yī)療中心
三級甲等
新生兒外科
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前沿基因編輯技術(shù)在攻克新生兒先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥方面有一定潛力，但面臨技術(shù)精準性、安全性、倫理、長期效果及臨床轉(zhuǎn)化等挑戰(zhàn)。 1. 技術(shù)精準性：先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥由特定基因突變導致，基因編輯技術(shù)需精準定位并修復突變基因，當前技術(shù)在精準度上有待提高。 2. 安全性：基因編輯可能引發(fā)脫靶效應，導致其他基因出現(xiàn)問題，給新生兒帶來未知健康風險。 3. 倫理問題：基因編輯涉及人類生殖細胞和胚胎操作，引發(fā)諸多倫理爭議，限制了其廣泛應用。 4. 長期效果：即使基因編輯成功，長期效果也不確定，可能在成長過程中出現(xiàn)新問題。 5. 臨床轉(zhuǎn)化：從實驗室研究到臨床應用，需大量臨床試驗和驗證，過程漫長且復雜。 前沿基因編輯技術(shù)為攻克新生兒先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥帶來希望，但受多種因素限制，目前無法完全攻克該疾病。未來需在技術(shù)、倫理等方面深入研究和探索。
2025-06-13 09:32
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