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骨髓移植為罕見病治療帶來新方向，其作用體現(xiàn)在重建造血功能、調(diào)節(jié)免疫、治療遺傳代謝病、改善血液系統(tǒng)疾病、控制惡性腫瘤進(jìn)展等方面。 1. 重建造血功能：部分罕見病會(huì)導(dǎo)致造血干細(xì)胞受損，骨髓移植可輸入健康造血干細(xì)胞，重建正常造血功能。 2. 調(diào)節(jié)免疫：免疫系統(tǒng)紊亂引發(fā)的罕見病，骨髓移植能提供正常免疫細(xì)胞，調(diào)節(jié)免疫功能，緩解病情。 3. 治療遺傳代謝病：一些遺傳代謝病是因基因突變致代謝酶缺陷，移植健康骨髓可提供正?；虻募?xì)胞，糾正代謝異常。 4. 改善血液系統(tǒng)疾?。喝缒承┫忍煨载氀?、血小板異常等血液系統(tǒng)罕見病，骨髓移植可改善血細(xì)胞數(shù)量和功能。 5. 控制惡性腫瘤進(jìn)展：對(duì)于罕見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，骨髓移植可清除腫瘤細(xì)胞，降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。 骨髓移植在罕見病治療中具有多方面重要作用，為眾多患者帶來希望。不過，骨髓移植有嚴(yán)格適應(yīng)癥和風(fēng)險(xiǎn)，需專業(yè)醫(yī)生評(píng)估和操作。患者若懷疑患罕見病，應(yīng)到正規(guī)醫(yī)院相關(guān)科室就診。