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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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王秀菊 主任醫(yī)師
中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院
三級(jí)甲等
血液內(nèi)科
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基因編輯為地中海貧血治療帶來新希望，涉及技術(shù)原理、臨床研究、治療效果、潛在風(fēng)險(xiǎn)、未來展望等方面。 1. 技術(shù)原理：基因編輯通過精準(zhǔn)修改患者基因，糾正導(dǎo)致地中海貧血的基因突變，恢復(fù)正常血紅蛋白合成。 2. 臨床研究：多項(xiàng)臨床研究在進(jìn)行，部分初步結(jié)果顯示基因編輯可改善患者癥狀，提高血紅蛋白水平。 3. 治療效果：一些接受基因編輯治療的患者，貧血癥狀減輕，輸血需求降低，生活質(zhì)量有所提高。 4. 潛在風(fēng)險(xiǎn)：基因編輯可能存在脫靶效應(yīng)，引發(fā)其他基因突變，帶來未知健康風(fēng)險(xiǎn)。 5. 未來展望：隨著技術(shù)不斷完善，基因編輯有望成為攻克地中海貧血的有效手段，但仍需大量研究和驗(yàn)證。 基因編輯在治療地中海貧血上展現(xiàn)出潛力，但也面臨挑戰(zhàn)。未來需深入研究，解決潛在風(fēng)險(xiǎn)，推動(dòng)其廣泛應(yīng)用，為患者帶來更多希望。
2025-07-20 17:28
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