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基因療法能為血友病患者帶來新轉(zhuǎn)機嗎?

基因療法能為血友病患者帶來新轉(zhuǎn)機嗎?

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    劉啟發(fā) 主任醫(yī)師

    南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院

    三級甲等

    血液內(nèi)科

    基因療法或可成為血友病治療新方向,其優(yōu)勢包括精準性、持久性、潛在根治性、減少并發(fā)癥、改善生活質(zhì)量等。 1. 精準性:基因療法可精準作用于致病基因,糾正缺陷,從根源治療血友病。 2. 持久性:一次治療后,基因表達產(chǎn)物可長期存在,持續(xù)發(fā)揮凝血功能。 3. 潛在根治性:有望改變患者基因缺陷,實現(xiàn)疾病的根治。 4. 減少并發(fā)癥:降低因頻繁輸注凝血因子導(dǎo)致的感染等并發(fā)癥風(fēng)險。 5. 改善生活質(zhì)量:減少患者定期治療的不便,讓患者生活更接近正常人。 基因療法為血友病患者帶來了新希望,具有精準、持久等優(yōu)勢,可能改變治療格局。但該療法仍在研究和發(fā)展中,需更多臨床驗證。建議血友病患者到正規(guī)醫(yī)院的血液病科咨詢,了解最新治療信息。

    2025-07-22 08:51
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