基因療法能為血友病患者帶來(lái)新轉(zhuǎn)機(jī)嗎?
基因療法能為血友病患者帶來(lái)新轉(zhuǎn)機(jī)嗎?
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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)
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劉啟發(fā) 主任醫(yī)師
南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院
三級(jí)甲等
血液內(nèi)科
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基因療法或可成為血友病治療新方向,其優(yōu)勢(shì)包括精準(zhǔn)性、持久性、潛在根治性、減少并發(fā)癥、改善生活質(zhì)量等。 1. 精準(zhǔn)性:基因療法可精準(zhǔn)作用于致病基因,糾正缺陷,從根源治療血友病。 2. 持久性:一次治療后,基因表達(dá)產(chǎn)物可長(zhǎng)期存在,持續(xù)發(fā)揮凝血功能。 3. 潛在根治性:有望改變患者基因缺陷,實(shí)現(xiàn)疾病的根治。 4. 減少并發(fā)癥:降低因頻繁輸注凝血因子導(dǎo)致的感染等并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。 5. 改善生活質(zhì)量:減少患者定期治療的不便,讓患者生活更接近正常人。 基因療法為血友病患者帶來(lái)了新希望,具有精準(zhǔn)、持久等優(yōu)勢(shì),可能改變治療格局。但該療法仍在研究和發(fā)展中,需更多臨床驗(yàn)證。建議血友病患者到正規(guī)醫(yī)院的血液病科咨詢(xún),了解最新治療信息。
2025-07-22 08:51
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