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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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張朝臻 主治醫(yī)師
廣東省中醫(yī)院
三級(jí)甲等
肝病???/p>
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基因編輯對(duì)肝豆?fàn)詈俗冃灾委熆赡苡袔椭?,涉及疾病原理、基因編輯作用機(jī)制、現(xiàn)有治療局限、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)成果、未來應(yīng)用前景等方面。 1. 疾病原理:肝豆?fàn)詈俗冃允浅H旧w隱性遺傳病,因ATP7B基因突變,致銅代謝障礙,銅在肝臟、大腦等器官沉積致病。 2. 基因編輯作用機(jī)制:可精準(zhǔn)定位并修復(fù)突變基因,從根源糾正銅代謝異常,恢復(fù)機(jī)體正常功能。 3. 現(xiàn)有治療局限:傳統(tǒng)治療主要是驅(qū)銅和阻止銅吸收,不能根治,且長(zhǎng)期服藥有副作用。 4. 動(dòng)物實(shí)驗(yàn)成果:部分動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示,基因編輯技術(shù)可改善動(dòng)物體內(nèi)銅代謝,減輕器官損傷。 5. 未來應(yīng)用前景:雖處于研究階段,但有望為肝豆?fàn)詈俗冃灾委煄硇峦黄啤?基因編輯技術(shù)為肝豆?fàn)詈俗冃灾委熖峁┬滤悸罚袧撛趹?yīng)用價(jià)值。不過仍面臨諸多挑戰(zhàn),需更多研究和臨床試驗(yàn)驗(yàn)證?;颊邞?yīng)積極配合醫(yī)生,選擇合適治療方案。
2025-07-24 08:12
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