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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)
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陳樂(lè)天 主任醫(yī)師
北京友誼醫(yī)院
三級(jí)甲等
風(fēng)濕內(nèi)科
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基因編輯助力多發(fā)性肌炎治愈存在可能性,但面臨挑戰(zhàn),涉及疾病機(jī)制、基因編輯技術(shù)、倫理、安全性和臨床應(yīng)用等因素。 1. 疾病機(jī)制:多發(fā)性肌炎是自身免疫病,發(fā)病機(jī)制復(fù)雜,涉及遺傳和環(huán)境因素,明確致病基因是基因編輯治療的前提。 2. 基因編輯技術(shù):如CRISPR - Cas9等雖有潛力,但精準(zhǔn)性和有效性需提高,避免脫靶效應(yīng)。 3. 倫理問(wèn)題:基因編輯涉及人類基因庫(kù)改變,引發(fā)倫理爭(zhēng)議,限制其臨床應(yīng)用。 4. 安全性:基因編輯可能導(dǎo)致不可預(yù)見(jiàn)的基因突變和副作用,威脅患者健康。 5. 臨床應(yīng)用:目前基因編輯治療多發(fā)性肌炎處于研究階段,缺乏大規(guī)模臨床試驗(yàn)驗(yàn)證。 基因編輯為多發(fā)性肌炎治愈帶來(lái)希望,但受多種因素限制。未來(lái)需深入研究疾病機(jī)制,完善基因編輯技術(shù),解決倫理和安全問(wèn)題,推動(dòng)其臨床應(yīng)用。患者應(yīng)及時(shí)到正規(guī)醫(yī)院風(fēng)濕免疫科就診,遵醫(yī)囑治療。
2025-08-03 17:24
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