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基因編輯對(duì)治療地中海貧血有幫助嗎?

基因編輯對(duì)治療地中海貧血有幫助嗎?

  • 回答1

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)

    龔峻梅 副主任醫(yī)師

    南方醫(yī)科大學(xué)中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    血液腫瘤科/血液病科

    基因編輯對(duì)地中海貧血治療有一定幫助,涉及編輯技術(shù)特點(diǎn)、治療原理、臨床研究進(jìn)展、潛在風(fēng)險(xiǎn)及與傳統(tǒng)治療對(duì)比等方面。 1. 編輯技術(shù)特點(diǎn):基因編輯技術(shù)可精準(zhǔn)定位并修改特定基因序列,有望糾正地中海貧血致病基因突變。 2. 治療原理:通過編輯造血干細(xì)胞內(nèi)的致病基因,使其恢復(fù)正常功能,產(chǎn)生正常血紅蛋白,改善貧血癥狀。 3. 臨床研究進(jìn)展:部分臨床研究顯示,基因編輯治療地中海貧血有積極效果,部分患者癥狀改善,輸血需求降低。 4. 潛在風(fēng)險(xiǎn):基因編輯可能存在脫靶效應(yīng),引發(fā)其他基因突變,帶來(lái)未知健康風(fēng)險(xiǎn)。 5. 與傳統(tǒng)治療對(duì)比:傳統(tǒng)治療如輸血、祛鐵等只能緩解癥狀,基因編輯有望從根本上治愈地中海貧血。 基因編輯為地中海貧血治療帶來(lái)新希望,有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)和積極研究成果,但也存在潛在風(fēng)險(xiǎn)。未來(lái)需進(jìn)一步研究和完善,以實(shí)現(xiàn)安全有效的治療。建議患者到正規(guī)醫(yī)院的血液病科咨詢專業(yè)醫(yī)生。

    2025-08-20 15:31
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