2021年4月17日是世界血友病日，羅氏制藥中國攜手中國紅十字基金會、中國血友病協(xié)作組、北京生命綠洲公益服務(wù)中心、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心，共同舉辦中國血友病“0計(jì)劃”暨中國血友兒童生存調(diào)研啟動發(fā)布會?；顒又荚诰奂鞣搅α?，進(jìn)一步建立完善血友病診療生態(tài)圈，幫助更多血友病患者與家庭實(shí)現(xiàn)“0出血”、“0靶關(guān)節(jié)”的目標(biāo)，擁抱告別輪椅的未來。

發(fā)布會上，權(quán)威專家、患者組織、企業(yè)代表及各界人士“云”集線上，深入探討血友病診療現(xiàn)狀、展望中國血友病“0計(jì)劃”的未來藍(lán)圖，并共同見證項(xiàng)目啟動的里程碑時刻。這也標(biāo)志著我國血友病診療新篇章的正式開啟。

多方聚力共同啟動中國血友病“0計(jì)劃”

助力實(shí)現(xiàn)“0出血”夢想，中國血友病“0計(jì)劃”揚(yáng)帆起航

目前，由于血友病的社會認(rèn)知度不高、規(guī)范化預(yù)防治療不足、現(xiàn)有治療手段存在一定局限，患者長期面臨診斷率低、治療依從性差、致殘率高等難題。數(shù)據(jù)顯示，我國14歲以下出現(xiàn)殘障的血友病患者約占50%，18歲以上則高達(dá)90%，不僅極大影響患者生活質(zhì)量，其家庭也背負(fù)著沉重的疾病負(fù)擔(dān)。

在此背景下，中國血友病“0計(jì)劃”應(yīng)運(yùn)而生，旨在進(jìn)一步建立完善血友病診療生態(tài)圈，給予患者及其家庭全方位的支持。項(xiàng)目將組建專家委員會與臨床組、檢驗(yàn)組、護(hù)理組、兒童組、平臺組五大組委會，將通過不同模塊相互協(xié)作，助力血友病診療實(shí)現(xiàn)從專業(yè)領(lǐng)域到疾病科普等各方面的升級完善。

項(xiàng)目專家委員會成員，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：“中國血友病‘0計(jì)劃’代表著患者們‘0出血’、‘0靶關(guān)節(jié)’的夢想，也意味著診療路徑的閉環(huán)。這些目標(biāo)不僅依賴于創(chuàng)新、有效的治療手段，更離不開社會各界的群策群力，在血友病診療的各個環(huán)節(jié)，真正做到‘以患者為中心’的全程管理。這也是我對‘0計(jì)劃’未來發(fā)展的期待?！?/p>

“作為全程管理中關(guān)鍵的一環(huán)，科學(xué)檢測與診斷的重要性不言而喻?！鄙虾＝煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院實(shí)驗(yàn)診斷中心主任、檢驗(yàn)科主任王學(xué)鋒教授表示：“針對目前血友病診療過程中存在的難點(diǎn)，‘0計(jì)劃’精準(zhǔn)施策，搭建血友病診療學(xué)術(shù)平臺、促進(jìn)醫(yī)生臨床實(shí)踐交流；發(fā)力線下互動活動，提升疾病公眾認(rèn)知。這些舉措不僅會帶來單個領(lǐng)域的進(jìn)步，更將助力整個診療生態(tài)圈的共同發(fā)展。”

聚焦血友病患者痛點(diǎn)，規(guī)范化預(yù)防治療普及勢在必行

血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病，其特征是活性凝血酶生成障礙，凝血時間延長，患者終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性出血”。南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科副主任孫競教授介紹道：“血友病最常見的出血表現(xiàn)為關(guān)節(jié)出血。如果形成靶關(guān)節(jié)，也就是關(guān)節(jié)持續(xù)反復(fù)出血，則可能導(dǎo)致慢性滑膜炎，進(jìn)而破壞軟骨導(dǎo)致關(guān)節(jié)僵硬，最終形成關(guān)節(jié)功能障礙、畸形和殘疾。因此，預(yù)防靶關(guān)節(jié)是血友病日常護(hù)理的一大重點(diǎn)，于血友病家庭而言也是一大難點(diǎn)。”

規(guī)范化預(yù)防治療是幫助血友病患者回歸正常生活的重要治療方法。作為患者組織的創(chuàng)始人，北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤在活動中表示：“作為一名血友病患者，我對廣大病友的困境與渴望都感同身受。近年來，血友病診療水平不斷提高，通過長期規(guī)范化的預(yù)防治療，‘0出血’不再只是夢想。而我們要做的，就是讓更多患者被覆蓋到，切實(shí)從這些創(chuàng)新與進(jìn)步中獲益?！?/p>

非因子治療作為《血友病治療中國指南（2020年版）》推薦的預(yù)防治療方式，開啟了血友病預(yù)防治療的新時代。首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任吳潤暉教授談道：“艾美賽珠單抗作為首個非因子治療藥物，能顯著降低患者出血風(fēng)險(xiǎn)。一項(xiàng)專注于中國患者的臨床試驗(yàn)顯示，接受艾美賽珠單抗預(yù)防治療的患者出血風(fēng)險(xiǎn)顯著降低96%。此外，不同于傳統(tǒng)預(yù)防治療需要頻繁靜脈注射，艾美賽珠單抗每周一次皮下注射的給藥方式，解決了尤其是兒童患者的靜脈可及性及依從性難題，讓更多中國血友病患兒有機(jī)會回歸學(xué)校，健康成長?！?/p>

齊心響應(yīng)政策號召，共助血友病患者“樂享自由”

可喜的是，近年來，國家對包含血友病在內(nèi)的罕見病管理越發(fā)重視，各界針對構(gòu)建兒童重大疾病和罕見病多層次保障體系的努力也從未停止。

“經(jīng)過多年發(fā)展，中國血友病防治水平已經(jīng)取得了長足進(jìn)步。我們有幸見證并參與了這份‘巨變’?！绷_氏制藥中國總裁周虹表示，“秉承‘先患者之需而行’的理念，我們將一如既往地積極響應(yīng)國家號召，與各方通力合作，不斷探索血友病診療的中國式路徑，加速創(chuàng)新治療方案的可及性，幫助更多患者擁抱‘0出血’的自由生活?！?/p>

日健中外制藥有限公司董事長幸松邦彥表示：“以患者為中心、將每個患者的健康及幸福放在第一位是我們的價值觀，而這也是我們堅(jiān)定支持中國血友病‘0計(jì)劃’的初衷。我們期待通過‘0計(jì)劃’這一平臺，與羅氏協(xié)力打造‘友學(xué)院’、‘友家園’、‘友城市’、‘友伴一生’四大模塊，支持專家委員會工作，共同建立完善血友病診療生態(tài)圈，加強(qiáng)與各方的交流協(xié)作，共同推動中國血友病診療水平的提升?！?/p>

本次活動的支持方之一，中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超表示：“當(dāng)前公共衛(wèi)生與醫(yī)療保障對罕見病的覆蓋和保障尚有待完善之處，需要各界力量共同助力搭建多層次醫(yī)療保障體系。希望中國血友病‘0計(jì)劃’能成為一根紐帶，將關(guān)注血友病的各方緊密連結(jié)，為患兒與家庭構(gòu)建一個有保障、有希望的未來。”

中國血友病“0計(jì)劃”的成功啟動，不僅承載著社會各界的大力支持與殷切期許，也象征著一個全新的起點(diǎn)。未來，項(xiàng)目將以“搭平臺、建標(biāo)準(zhǔn)、樹規(guī)范”的三步走戰(zhàn)略砥礪前行，以更成熟、完善的診療生態(tài)圈，逐步構(gòu)建中國血友病防治的美好明天。