9月10日，賽生藥業(yè)發(fā)布公告，宣布DANYELZA®（那西妥單抗注射液）的上市許可申請（BLA）已被國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評，擬定適應(yīng)癥為治療復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。這是那西妥單抗在獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的優(yōu)先審批資格、突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格后，再一次進(jìn)入快速審批通道。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是最常見的兒童腫瘤之一，占所有兒童腫瘤的8%~10%。根據(jù)發(fā)病時的年齡、轉(zhuǎn)移情況及組織病理，分為低危、中危和高危。值得注意的是，約一半患兒被診斷為高危 。即使經(jīng)過綜合治療，高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的預(yù)后仍較差，長期生存率不足50%。臨床對新的治療方法需求迫切。

那西妥單抗是一款靶向神經(jīng)節(jié)苷脂GD2的人源化單克隆抗體，通過與腫瘤細(xì)胞表面的GD2結(jié)合，能夠引起抗體介導(dǎo)的細(xì)胞毒性反應(yīng)并激活補(bǔ)體系統(tǒng)，從而達(dá)到殺傷腫瘤的效果。由Y-mAbs Therapeutics（“Y-mAbs”， NASDAQ： YMAB）發(fā)起的國際多中心臨床研究“Study 201”（包含22例患者）在2020年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）年會上公布的結(jié)果顯示，在接受那西妥單抗聯(lián)合粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）治療的復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中，68%（15/22）的患者對治療表現(xiàn)為完全或部分緩解（客觀緩解率，ORR）：59%（13/22）的患者在影像學(xué)檢查或組織檢查中均未發(fā)現(xiàn)腫瘤病變（完全緩解，CR）；9%（2/22）的患者腫瘤縮小了50%以上（部分緩解，PR）。除了顯著的臨床獲益，那西妥單抗還具有臨床給藥便捷和患者依從性高的優(yōu)勢。相較于其他GD2單抗，那西妥單抗治療前不需要進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植（ASCT），不需要聯(lián)合白細(xì)胞介素-2（IL-2）用藥，靜脈輸注時間也由10多個小時縮減至30-60分鐘，使得門診用藥具有可執(zhí)行性。

那西妥單抗于2020年11月在美國獲批上市，與GM-CSF聯(lián)合治療對既往治療表現(xiàn)為部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。賽生藥業(yè)于2020年12月與Y-mAbs達(dá)成了獨(dú)家無限期授權(quán)許可協(xié)議，獲得那西妥單抗和Omburtamab兩款產(chǎn)品在大中華地區(qū)（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣）的獨(dú)家合作開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。Omburtamab是Y-mAbs的另一款重要候選產(chǎn)品，經(jīng)批準(zhǔn)后可用于治療兒童中樞神經(jīng)系統(tǒng)/軟腦膜轉(zhuǎn)移的神經(jīng)母細(xì)胞瘤。賽生藥業(yè)將負(fù)責(zé)這兩款產(chǎn)品在大中華區(qū)的研發(fā)、注冊和商業(yè)化。

賽生藥業(yè)總裁、首席執(zhí)行官趙宏先生表示：“由于惡性程度高、治療難度大，神經(jīng)母細(xì)胞瘤被稱作‘兒童腫瘤之王’。高?；純杭词菇?jīng)化療、手術(shù)、放療、移植等綜合治療，長期生存率仍不足50%。在這一極具挑戰(zhàn)的臨床難題面前，醫(yī)生、患者都在期待創(chuàng)新療法，通過更精準(zhǔn)的治療，實(shí)現(xiàn)更好的臨床獲益。近期CDE發(fā)布關(guān)于公開征求《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》意見的通知，進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了腫瘤藥物的研發(fā)應(yīng)以臨床價值、以患者獲益為中心，這對我們的工作提出了更高的要求，在這一背景下，那西妥單抗上市申請被納入優(yōu)先審評也就彰顯出更多的現(xiàn)實(shí)意義。我們期待那西妥單抗能盡快惠及中國神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒，為他們帶來更多希望。同時，賽生藥業(yè)也會繼續(xù)加快創(chuàng)新步伐，堅持圍繞未被滿足的臨床需求來布局產(chǎn)品管線，為廣大患者提供國際品質(zhì)的醫(yī)療產(chǎn)品及服務(wù)?！?/p>

近年來，賽生藥業(yè)在創(chuàng)新藥領(lǐng)域動作頻繁并不斷加碼。根據(jù)財報顯示，包括引進(jìn)的那西妥單抗和Omburtamab兩款生物創(chuàng)新藥，賽生藥業(yè)創(chuàng)新藥在研產(chǎn)品已經(jīng)達(dá)到8款，包括抗體藥物、核素藥物、小分子免疫藥物和偶聯(lián)藥物等，具有鮮明特色和差異化優(yōu)勢。

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