罕見病創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄 PNH患者迎來新曙光
2024年11月28日,諾華中國宣布,其創(chuàng)新藥物飛赫達®(鹽酸伊普可泮膠囊)成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》。作為全球首個且唯一獲批的特異性補體旁路B因子抑制劑和成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)口服單藥療法,納入醫(yī)保會大大提升患者用藥可及性及便利性,為PNH患者帶來新的治療選擇。據(jù)悉,新版醫(yī)保目錄將于2025年1月1日起正式執(zhí)行。
PNH是一種進行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病,臨床主要表現(xiàn)為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發(fā)生,但更常見于20-40歲人群,對青壯年造成終身沉重的負擔(dān)。PNH于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》,可以稱之為“罕見病中的罕見病”,患者常常面臨較重的經(jīng)濟負擔(dān),并在身體和心理也面臨重重挑戰(zhàn),許多PNH患者陷入“年富卻力不強”的困境。隨著PNH靶向治療新時期的到來,為PNH患者追求更高的生活質(zhì)量提供了可能,也讓更多罕見病患者和家庭看到了希望。
鹽酸伊普可泮膠囊于2024年4月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準,用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人患者。作為首個B因子靶向抑制劑,伊普可泮單藥口服控制PNH溶血具有良好的療效及安全性。
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示:“鹽酸伊普可泮膠囊為中國PNH患者帶來了突破性的治療選擇,有望改變中國PNH的治療模式。多項臨床研究證實了其在控制溶血、實現(xiàn)血紅蛋白正?;?、擺脫輸血、改善疲勞以及耐受性與安全性等方面的突出表現(xiàn)。從藥物機制來看,鹽酸伊普可泮膠囊可選擇性作用于補體旁路途徑,從而全面有效控制血管內(nèi)和血管外溶血,彌補了現(xiàn)有治療方案的不足。納入醫(yī)保后,鹽酸伊普可泮膠囊將可以惠及更多PNH患者,助力他們重新回歸正常工作與生活?!?/p>
諾華公司中國區(qū)副總裁,零售、新興市場及商務(wù)部負責(zé)人兼腫瘤治療領(lǐng)域代理負責(zé)人陳暉表示:“我們非常高興諾華創(chuàng)新產(chǎn)品飛赫達®納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄。諾華長期深耕血液疾病領(lǐng)域,不斷開發(fā)并引入高臨床價值的創(chuàng)新藥物,并致力于探索多元化路徑和方式,提升創(chuàng)新藥物的可及性。自2017年以來,諾華已有近40款產(chǎn)品被納入國家醫(yī)保目錄。未來,我們將繼續(xù)秉承‘以患者為中心’的理念,持續(xù)踐行創(chuàng)想醫(yī)藥未來改善人們生活質(zhì)量、延長人類壽命的使命,全力以赴,造福更多中國患者?!?/p>
(責(zé)任編輯:家庭醫(yī)生在線 )
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