北京時(shí)間2025年4月25日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗注射液（拓益®）用于不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的一線治療的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)于近日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。這是特瑞普利單抗在中國(guó)內(nèi)地獲批的第12項(xiàng)適應(yīng)癥。

黑色素瘤是惡性程度最高的皮膚癌類型，2022年全球新發(fā)病例約33.2萬(wàn)，死亡病例約5.9萬(wàn)。黑色素瘤在我國(guó)相對(duì)少見(jiàn)，但病死率高（2022年新發(fā)病例約0.9萬(wàn)，而死亡病例達(dá)到約0.5萬(wàn)），發(fā)病率也在逐年增加。自2018年起，國(guó)內(nèi)抗PD-1單抗已獲批用于晚期黑色素瘤二線及以上治療并在臨床上得到廣泛使用，但截至目前晚期一線標(biāo)準(zhǔn)治療仍為傳統(tǒng)化療或靶向治療（僅適用于攜帶BRAF V600突變的患者）為主，國(guó)內(nèi)尚無(wú)國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗獲批該適應(yīng)癥。因此，國(guó)內(nèi)晚期黑色素瘤患者對(duì)于一線免疫治療的臨床需求迫切。

此次新適應(yīng)癥的獲批主要基于一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開(kāi)放、陽(yáng)性藥對(duì)照的Ⅲ期臨床研究（MELATORCH研究，NCT03430297）的數(shù)據(jù)結(jié)果。MELATORCH是國(guó)內(nèi)首個(gè)達(dá)成陽(yáng)性結(jié)果的PD-（L）1抑制劑一線治療晚期黑色素瘤的關(guān)鍵注冊(cè)臨床研究，由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授擔(dān)任主要研究者，在全國(guó)11家臨床中心開(kāi)展。該研究旨在比較特瑞普利單抗對(duì)比達(dá)卡巴嗪在既往未接受系統(tǒng)抗腫瘤治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者中的有效性和安全性。

此前，MELATORCH的研究成果在第27屆全國(guó)臨床腫瘤學(xué)大會(huì)暨2024年中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）學(xué)術(shù)年會(huì)上首次發(fā)布。結(jié)果顯示，相較于達(dá)卡巴嗪組（N=128），特瑞普利單抗組（N=127）基于盲態(tài)獨(dú)立中心閱片（BICR）評(píng)估的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）顯著延長(zhǎng)，兩組中位PFS分別為2.3個(gè)月和2.1個(gè)月，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低29.2%（HR=0.708，95% CI： 0.526-0.954；P=0.0209）；矯正后續(xù)抗腫瘤治療影響的總生存期（OS）敏感性分析結(jié)果顯示，與達(dá)卡巴嗪組相比，特瑞普利單抗治療組顯示出明顯的生存獲益趨勢(shì)，中位OS分別為15.1個(gè)月和9.4個(gè)月（HR=0.680，95%CI：0.486-0.951）；特瑞普利單抗的安全性良好，與既往研究一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授表示：“黑色素瘤是一種惡性程度極高的腫瘤，由于其對(duì)傳統(tǒng)放化療的敏感性較低，患者的生存預(yù)后往往不夠理想。然而，得益于其較高的免疫原性，近年來(lái)以特瑞普利單抗為代表的免疫治療手段顯著改善了患者的生存境遇，尤其在我國(guó)，晚期二線及后線患者已可通過(guò)國(guó)家醫(yī)保享受到普惠的治療獲益。如今，特瑞普利單抗進(jìn)一步拓展至晚期黑色素瘤的一線治療。相較于傳統(tǒng)化療，特瑞普利單抗在無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）等方面都展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢(shì)，總生存期（OS）也呈現(xiàn)出明顯的獲益趨勢(shì)。值得一提的是，此次獲批所依據(jù)的MELATORCH研究完全納入了中國(guó)人群，研究設(shè)計(jì)更加貼合中國(guó)黑色素瘤的臨床實(shí)踐，結(jié)果對(duì)于中國(guó)黑色素瘤患者更具參考性。我衷心期待我國(guó)自主研發(fā)的免疫療法能夠?yàn)橹袊?guó)晚期黑色素瘤患者提供覆蓋全人群的系統(tǒng)化解決方案，為更多患者帶來(lái)生命的希望與曙光?！?/p>

君實(shí)生物總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官鄒建軍博士表示：“僅短短一個(gè)月時(shí)間，特瑞普利單抗便接連斬獲肝癌和黑色素瘤兩項(xiàng)新適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，這一成果無(wú)疑是研究者、受試患者以及研發(fā)團(tuán)隊(duì)精誠(chéng)協(xié)作、無(wú)私奉獻(xiàn)的結(jié)晶！回溯到七年前，特瑞普利單抗正是在二線黑色素瘤治療領(lǐng)域率先取得突破，作為首個(gè)國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗榮耀上市，開(kāi)啟了國(guó)內(nèi)免疫治療的新紀(jì)元；如今，它再續(xù)華章，成為首個(gè)國(guó)產(chǎn)黑色素瘤一線免疫療法，這不僅彰顯了其卓越的臨床價(jià)值，更凸顯了我國(guó)在腫瘤免疫治療領(lǐng)域的強(qiáng)勁實(shí)力與創(chuàng)新活力。未來(lái)我們將持續(xù)深耕，致力用世界一流、值得信賴的創(chuàng)新藥普惠患者！”