6月21日，由中國罕見病聯(lián)盟、北京罕見病診療與保障學(xué)會發(fā)起，再鼎醫(yī)藥支持的“給力人生不將就”—2025重癥肌無力關(guān)愛月活動暨患者“雙達標”護航行動啟動會在北京舉行?；顒蝇F(xiàn)場發(fā)布了國內(nèi)首份《重癥肌無力治療滿意度調(diào)研報告》（下簡稱《報告》），醫(yī)患代表分享了各自對治療目標、治療滿意度的看法，共同探討如何提升醫(yī)患溝通效率，實現(xiàn)“雙達標”。

中國罕見病聯(lián)盟項目總負責(zé)人、北京罕見病診療與保障學(xué)會秘書長鄭佳音，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師管宇宙，北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍，四川省人民醫(yī)院罕見病中心主任談頌，患者代表，再鼎醫(yī)藥高級副總裁潘璐參與了當天活動。

現(xiàn)場嘉賓合影

重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至?xí)＜吧?/p>

治療滿意度：醫(yī)患感知存差異，副作用受患者關(guān)注

此次《報告》是基于對國內(nèi)近千名重癥肌無力患者和醫(yī)生的調(diào)研結(jié)果，旨在了解重癥肌無力患者對現(xiàn)有治療的滿意度及治療期望，發(fā)現(xiàn)醫(yī)患雙方對治療目標的觀念差異和溝通中存在的問題，幫助患者提升生活質(zhì)量。

《報告》顯示，針對治療滿意度，患者呈現(xiàn)出“心口不一”的狀態(tài)——超七成患者（74.2%）自評對當前的治療效果滿意，但多個維度的數(shù)據(jù)同時表明，超四成患者（43.2%）實際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達標”。

總體而言，醫(yī)生對治療的滿意度比患者更高（93.7% vs 74.2%），且醫(yī)患對治療滿意度的感知存在差異——388名患者自評治療未“達標”，其中180人的主治醫(yī)生認為其治療效果良好；242名患者自評副作用不耐受，其中103人的主治醫(yī)生認為有副作用但可控。

調(diào)研牽頭專家、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師管宇宙教授分析，“醫(yī)患對治療滿意度的差異有多方面原因，醫(yī)生普遍更關(guān)注肉眼可見的癥狀等生理指標，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗，這些需求在有限的門診時間里很難被觀察到或溝通清楚?！?/p>

長期以來，重癥肌無力以糖皮質(zhì)激素、非激素類免疫抑制劑等傳統(tǒng)治療方案為主。在長期治療過程中，許多患者雖然癥狀得到改善，但也經(jīng)歷了藥物副作用的影響?！秷蟾妗分校s四成患者（39.4%）將減輕治療副作用列為當下最主要的治療目標，超過癥狀控制、防止復(fù)發(fā)。排名前三的副作用分別為：外貌發(fā)胖如“滿月臉”、情緒波動或失眠、腹瀉腹痛，而這些問題也導(dǎo)致患者產(chǎn)生容貌自卑、焦慮、正常社交工作受限等深層次影響。

調(diào)研還發(fā)現(xiàn)，有54.5%的患者即便治療未“達標”，仍選擇維持現(xiàn)有治療方案。“現(xiàn)有方案雖有副作用但能忍”“不愿折騰”是兩大主要原因，顯示出部分患者將就治的心態(tài)。

管宇宙教授指出，“重癥肌無力的治療沒有所謂的100分，患者需客觀理性地接受與疾病長期共存的現(xiàn)實，醫(yī)生也需要及時與患者溝通，幫助患者了解治療的進展，保持對治療的合理預(yù)期。實現(xiàn)療效和安全性的雙達標，這是醫(yī)患共同的治療目標。”

生物靶向制劑規(guī)律使用助力實現(xiàn)“雙達標”

目前，國內(nèi)外多個診療權(quán)威指南和共識都將“雙達標”列為重癥肌無力的治療目標。第一重達標是療效達標，即幫助患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制；第二重達標是安全性達標，即治療副作用最小化，包括治療副作用≤1級，口服激素劑量≤5mg/天。只有實現(xiàn)“雙達標”，患者才能真正意義上回歸生活。

過往，激素和免疫抑制劑等傳統(tǒng)療法雖然能在一定程度上改善患者的肌無力癥狀，但在疾病長期控制及安全性方面均存在不足，無法滿足患者恢復(fù)正常生活的需要。如今，重癥肌無力臨床診療已經(jīng)進入生物靶向治療時代，近兩年已有多款生物制劑獲批上市。以艾加莫德為例，作為國內(nèi)首個FcRn拮抗劑，在改善疾病癥狀、起效時間、長期安全性等方面顯示出優(yōu)勢。

北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍教授表示，“對于患者來說，短期雙達標意味著迅速控制癥狀，降低危象和疾病惡化風(fēng)險。長期雙達標能降低激素用量，最大程度地減少副作用。重癥肌無力患者規(guī)律使用生物靶向制劑，有望實現(xiàn)短期和長期雙達標，回歸正常生活。”

作為一種慢性疾病，重癥肌無力病程長，疲勞、感染等多種因素都會誘發(fā)疾病的復(fù)發(fā)和加重。因此，對病情的評估和管理尤為重要。ADL評估工具可以直觀記錄癥狀波動和激素用量，判斷是否實現(xiàn)“雙達標”。但《報告》顯示，僅不到一成患者能每周一次規(guī)律使用ADL評估工具。

四川省人民醫(yī)院罕見病醫(yī)學(xué)中心主任談頌教授表示，“患者每周一次ADL量表自評，做幾道選擇題就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活動能力。一方面患者居家就能直觀了解病情控制情況，另一方面也能幫助醫(yī)生量化地識別癥狀控制不佳或副作用不耐受的患者?！?/p>

談頌教授介紹，ADL得分越高表明疾病對日常生活的影響越大，0或1分是理想的達標成績。當ADL評分≥5分，說明癥狀控制不夠理想，需盡快聯(lián)系醫(yī)生復(fù)診；當ADL評分中，延髓部分得分≥2分，說明吞咽、說話、咀嚼受到明顯影響，也應(yīng)聯(lián)系醫(yī)生復(fù)診。

活動現(xiàn)場還啟動了“我要得零分”——ADL打卡挑戰(zhàn)，鼓勵患者每周打卡ADL，居家監(jiān)測病情控制。

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