FDA批準首款PPMS藥物Ocrevus

2017-04-01 09:15:43 家庭醫(yī)生在線

羅氏CD20抗體、多發(fā)性硬化癥（MS）藥物ocrelizumab （商品名Ocrevus）獲得FDA批準，用于治療復(fù)發(fā)性（RRMS）和原發(fā)進展性（PPMS）硬化癥。

Ocrevus是第一個 PPMS批準藥物。RRMS標簽是根據(jù)兩個分別叫做OPERA 1和OPERA2的臨床試驗。而PPMS標簽則根據(jù)一個叫做ORATORIO的三期臨床試驗結(jié)果，Ocrevus顯示把 PPMS 病人惡化風險降低25%。

多發(fā)性硬化癥（MS）是最常見的一種中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病，好發(fā)于視神經(jīng)、脊髓和腦干。其病變比較彌散，因此癥狀和體征也比較復(fù)雜，可出現(xiàn)神經(jīng)炎、球后視神經(jīng)炎、眼肌麻痹、肢體癱瘓、錐體束征及精神癥狀。

MS一直被認為是T細胞介導(dǎo)疾病，而B細胞可以間接導(dǎo)致T細胞過度活躍，所以清除B細胞很早就是治療MS的一個策略。Ocrevus雖然改變PPMS無藥可治的局面，但其療效并非顛覆性的。和昨天批準的另一個抗體藥物 Dupixent 治療的濕疹情況類似，Ocrevus可能是粗線條地清除所有表達CD20的B細胞，而病人需要的是清除致病的那一小部分B細胞。

多發(fā)性硬化癥全球約有200萬病人，其中多數(shù)為RRMS。PPMS約占10-15%，但更為嚴重，幾十年來治療沒有進展，Ocrevus 是個突破性進展。在RRMS患者中開展的2項III期臨床(OPERA I，OPERA II)的數(shù)據(jù)顯示，與標準護理藥物Rebif相比，ocrelizumab能夠更有效地預(yù)防病情復(fù)發(fā)并降低臨床殘疾進程，還能顯著減少大腦MS病灶數(shù)量，在主要終點和關(guān)鍵次要終點均表現(xiàn)出顯著優(yōu)越性。在PPMS患者中開展的III期臨床研究ORATORIO的數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，ocrelizumab顯著減少了殘疾進展及其他疾病活動生物標志物。