近日，Genentech宣布旗下生物藥Emicizumab獲FDA授予優(yōu)先審批資格。Emicizumab是一款預(yù)防用藥，主要針對體內(nèi)存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼兒患者。FDA曾對該藥物授予突破性療法認(rèn)定，而且預(yù)計于2018年2月23日發(fā)布最終審查意見。

A型血友病是由于凝血因子八（即Ⅷ）缺乏引起，是臨床上最常見的血友病，約占血友病人數(shù)的80%-85%，在某些高發(fā)地區(qū)甚至更高。 標(biāo)準(zhǔn)VIII因子替代療法是A型血友病的常用治療手段之一。但事實上約1/3的患者經(jīng)治療后體內(nèi)會出現(xiàn)VIII因子抑制物，進而影響了后期治療的有效性，甚至引發(fā)嚴(yán)重出血傾向，威脅生命安全。而Emicizumab是一種IXa和X因子雙特異抗體，功能上和VIII號凝血因子類似，主要用于預(yù)防給藥，只需每周皮下注射一次。

FDA授予Emicizumab優(yōu)先審批資格主要依據(jù)其2項III期臨床數(shù)據(jù)結(jié)果，分別評估該藥物在成人、青少年及幼兒患者中的預(yù)防效果。這兩項試驗分別是：

1、HAVEN 1 （NCT02622321）

一項隨機、多中心、非盲III期臨床試驗，進行了Emicizumab預(yù)防治療同標(biāo)準(zhǔn)療法旁路凝血制劑（BPAs）用于成年及青少年A型血友病的對比研究工作，考察了Emicizumab的療效、安全性及藥物代謝動力學(xué)各指標(biāo)。本試驗共招募了109名體內(nèi)存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年患者，這些患者均有旁路凝血制劑（BPAs）用藥史（預(yù)防性或者按需）。 從按需服用BPAs的患者中分組設(shè)立Emicizumab預(yù)防組（Arm A）和非預(yù)防組（Arm B）。預(yù)防性服用BPAs的患者再設(shè)立Emicizumab預(yù)防組（Arm C）。

與非預(yù)防組（Arm B）相比，Emicizumab預(yù)防組（Arm A）的出血事件發(fā)生率顯著降低87%（[RR]=0.13， p<0.0001），且均達到12項設(shè)定的2級臨床終點。與BPAs/Emicizumab預(yù)防組（Arm C）相比，Emicizumab預(yù)防組（Arm A）的出血事件發(fā)生率顯著降低79%。

2、HAVEN 2 （NCT02795767）

一項單組、多中心、非盲III期臨床試驗，考察Emicizumab在19例幼兒患者（服用BPAs，<12歲）中的療效（出血事件）、安全性和藥物代謝動力學(xué)，中期考察期限為12周。中期結(jié)果顯示，19例患者中僅1例患者報告出現(xiàn)出血，其他無關(guān)節(jié)或者肌肉出血情況。