美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局計(jì)劃放寬血友病的基因療法的審批要求

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局局長(zhǎng) Scott Gottlieb 說(shuō)：“美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA） 將宣布放寬對(duì)特定基因療法的審批要求”。尤其是對(duì)治療血友?。ㄒ唤M遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病）的基因療法，F(xiàn)DA 會(huì)根據(jù)該療法能否提高這些蛋白質(zhì)在血液中的含量來(lái)評(píng)估，而不論這個(gè)療法是否真正改善了患者的出血情況。

Gottlieb 說(shuō) FDA 的這一新決策將首先在血友病上試行 。一位 FDA 發(fā)言人稱選擇血友病是因?yàn)椤斑@是一個(gè)很有發(fā)展潛力的領(lǐng)域”。

Gottlieb 參加國(guó)際再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟的年度董事會(huì)時(shí)發(fā)表講話，講話內(nèi)容以細(xì)胞和基因治療的前景為主題并且公布了這一消息。他認(rèn)為“細(xì)胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法”。他還說(shuō) FDA 將發(fā)布“綜合政策框架”來(lái)指導(dǎo)公司對(duì)不同疾病進(jìn)行治療方案的評(píng)估。

基因療法指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的的治療療法，其中應(yīng)用了轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用。也有一種說(shuō)法是將外源基因通過(guò)基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入患者的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。它們都屬于細(xì)胞療法這個(gè)更大的分類，后者還包括很多涉及到活體細(xì)胞的其他療法。

Gottlieb 指出，這個(gè)政策存在的一個(gè)挑戰(zhàn)是，傳統(tǒng)藥品在進(jìn)入市場(chǎng)前需要完成的臨床試驗(yàn)，可能不足以完全證明基因療法的“效應(yīng)持久性” 。也就是說(shuō)，療法的有效性可能在試驗(yàn)結(jié)束之后會(huì)有所變化，有些療法在治療早期顯示出樂(lè)觀跡象，在后期檢測(cè)中則不一定繼續(xù)有效。然而，如果有些基因療法能夠給那些幾乎沒(méi)有其他治療方案可選擇的病人帶來(lái)希望，即使該療法目前只有間接的療效證據(jù)，比如血友病中相關(guān)蛋白水平的上升，這種療法仍然值得一試，哪怕將來(lái)可能會(huì)有未知的風(fēng)險(xiǎn)。

“這些產(chǎn)品最初是用來(lái)治療破壞性特別強(qiáng)的疾病的，這類疾病許多可致死并且沒(méi)有其他治療方法”，Gottlieb 說(shuō)，“在這種情況下，我們會(huì)愿意接受更多不確定性（來(lái)延緩疾病進(jìn)展），讓患者及時(shí)得到有效的治療?！?/p>

Gottlieb 補(bǔ)充道，藥物上市之后，公司可能需要開(kāi)展更多研究來(lái)確保藥物確實(shí)有效。還是拿血友病的基因療法舉例，公司可能需要在產(chǎn)品上市之后提供研究證實(shí)，該療法確實(shí)能減少出血。