美國食品藥品監(jiān)督管理局計(jì)劃放寬血友病的基因療法的審批要求

美國食品藥品監(jiān)督管理局局長 Scott Gottlieb 說：“美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA） 將宣布放寬對特定基因療法的審批要求”。尤其是對治療血友?。ㄒ唤M遺傳性凝血功能障礙的出血性疾?。┑幕虔煼?，F(xiàn)DA 會根據(jù)該療法能否提高這些蛋白質(zhì)在血液中的含量來評估，而不論這個(gè)療法是否真正改善了患者的出血情況。

Gottlieb 說 FDA 的這一新決策將首先在血友病上試行 。一位 FDA 發(fā)言人稱選擇血友病是因?yàn)椤斑@是一個(gè)很有發(fā)展?jié)摿Φ念I(lǐng)域”。

Gottlieb 參加國際再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟的年度董事會時(shí)發(fā)表講話，講話內(nèi)容以細(xì)胞和基因治療的前景為主題并且公布了這一消息。他認(rèn)為“細(xì)胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法”。他還說 FDA 將發(fā)布“綜合政策框架”來指導(dǎo)公司對不同疾病進(jìn)行治療方案的評估。

基因療法指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的的治療療法，其中應(yīng)用了轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用。也有一種說法是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入患者的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。它們都屬于細(xì)胞療法這個(gè)更大的分類，后者還包括很多涉及到活體細(xì)胞的其他療法。

Gottlieb 指出，這個(gè)政策存在的一個(gè)挑戰(zhàn)是，傳統(tǒng)藥品在進(jìn)入市場前需要完成的臨床試驗(yàn)，可能不足以完全證明基因療法的“效應(yīng)持久性” 。也就是說，療法的有效性可能在試驗(yàn)結(jié)束之后會有所變化，有些療法在治療早期顯示出樂觀跡象，在后期檢測中則不一定繼續(xù)有效。然而，如果有些基因療法能夠給那些幾乎沒有其他治療方案可選擇的病人帶來希望，即使該療法目前只有間接的療效證據(jù)，比如血友病中相關(guān)蛋白水平的上升，這種療法仍然值得一試，哪怕將來可能會有未知的風(fēng)險(xiǎn)。

“這些產(chǎn)品最初是用來治療破壞性特別強(qiáng)的疾病的，這類疾病許多可致死并且沒有其他治療方法”，Gottlieb 說，“在這種情況下，我們會愿意接受更多不確定性（來延緩疾病進(jìn)展），讓患者及時(shí)得到有效的治療。”

Gottlieb 補(bǔ)充道，藥物上市之后，公司可能需要開展更多研究來確保藥物確實(shí)有效。還是拿血友病的基因療法舉例，公司可能需要在產(chǎn)品上市之后提供研究證實(shí)，該療法確實(shí)能減少出血。