美國醫(yī)藥巨頭強生（JNJ）旗下罕見病藥物開發(fā)公司Actelion近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Tracleer（bosentan，波生坦）一款新的32mg分散片，用于3歲及以上特發(fā)性或先天性肺動脈高壓（PAH）兒科患者，改善肺血管阻力（PVR），而這預(yù)計將改善患者的運動能力。此次批準(zhǔn)，使Tracleer成為美國市場中首個獲得FDA批準(zhǔn)用于治療兒科PAH的藥物。

PAH是一種慢性、危及生命的疾病，其特征為患者心臟和肺部之間的動脈血管血壓異常升高。兒童PAH患者臨床癥狀缺乏特異性，其表現(xiàn)與年齡也有關(guān)，容易誤診。嬰幼兒患者可出現(xiàn)低心排血量的表現(xiàn)，如納差、生長發(fā)育遲緩、倦怠、多汗、氣急、心動過速、易激惹等；部分嬰幼兒患者出現(xiàn)陣發(fā)性哭吵，可能與胸痛有關(guān)；嬰幼兒患者在用力后可出現(xiàn)發(fā)紺，可能與通過卵圓孔的右向左分流有關(guān)。在嬰幼兒期后，兒童PAH患者的癥狀與成人PAH患者相似，最常見的癥狀是活動后氣急和乏力；暈厥也是兒童PAH患者常見的表現(xiàn)。

Tracleer是一種口服ERA，該藥通過阻斷患者體內(nèi)產(chǎn)生的額外內(nèi)皮素的效應(yīng)發(fā)揮作用，內(nèi)皮素是人體內(nèi)天然存在的一種化學(xué)物質(zhì)，參與血液流動。然而，PAH患者體內(nèi)的內(nèi)皮素水平高于正常人。研究發(fā)現(xiàn)，過多的內(nèi)皮素會導(dǎo)致血管收縮，導(dǎo)致血液流過收縮的血管更加困難，而這會影響心臟的正常運轉(zhuǎn)。

Tracleer是一種口服有效的內(nèi)皮素受體拮抗劑（ERA），于2001年獲批上市，該藥是獲批的首個PAH治療藥物，目前已獲全球60多個國家批準(zhǔn)。此次批準(zhǔn)涵蓋了一款新的32mg劑量的Tracleer分散片，其特征是一種刻痕片，藥片可分散在一茶匙的水里，然后進(jìn)行口服。這款新片劑的低劑量和刻痕線設(shè)計，可使醫(yī)生根據(jù)PAH兒科患者的體重調(diào)整處方劑量。

Actelion公司已計劃在2017年第四季度將Tracleer 32mg分散片推向市場。目前市面上用于治療PAH成人患者的62.5mg片劑和125mg片劑仍將繼續(xù)銷售。