今日，CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治療B型血友病的CB 2679d/ISU304藥物孤兒藥的稱號(hào)。CB 2679d/ ISU304是重組人凝血因子IX變體皮下注射療法。

血友病是由于正常血液凝固所需要的一種蛋白質(zhì)而導(dǎo)致的一種罕見(jiàn)但嚴(yán)重的出血障礙。血友病可分為A、B、C三型，其中B型血友病發(fā)病機(jī)制是位于X染色體上的FⅨ基因發(fā)生突變，導(dǎo)致血漿中凝血因子IX（factorIX ，F(xiàn)IX）含量或活性下降，使得內(nèi)源性凝血途徑受到阻礙，無(wú)法進(jìn)行正常的凝血?；颊咦杂钻P(guān)節(jié)腔和深部肌肉反復(fù)出血，造成關(guān)節(jié)畸形、活動(dòng)障礙，甚至因內(nèi)臟和顱內(nèi)出血而死亡，在男性中的發(fā)病率約為1/30000，目前尚無(wú)根治方法。

CBIO的CEO Nassim Usman博士說(shuō)：“CB 2679d/ISU304獲FDA孤兒藥稱號(hào)將促進(jìn)這一有前景的B型血友病療法的發(fā)展。假如我們的CB 2679d/ISU304療法最終能獲批上市，對(duì)于生命力只能不斷下降的血友病患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是一個(gè)巨大的好消息?！?/span>

2017年6月，CBIO宣布，歐盟委員會(huì)授予CB 2679d/ISU304孤兒藥稱號(hào)。CBIO及其合作者ISU Abxis正致力于評(píng)估該藥物在治療嚴(yán)重B型血友病患者的I/II期的臨床試驗(yàn)。公司預(yù)計(jì)在今年年底獲得過(guò)渡期的營(yíng)收，并在明年年初完成完整的試驗(yàn)結(jié)果。

CB 2679d/ISU304獲得FDA授予的孤兒藥稱號(hào)能夠得到總共4年的、每年價(jià)值50萬(wàn)美元的補(bǔ)貼、稅收抵免以及免除總額可達(dá)200萬(wàn)美元的FDA申請(qǐng)費(fèi)，還有七年的藥物獨(dú)家銷售權(quán)。