近日，美國(guó)食品和藥物管理局已批準(zhǔn)Nucala（mepolizumab，美泊利單抗），用于6-11歲兒科患者重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘的治療。值得一提的是，Nucala是美國(guó)市場(chǎng)唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于該疾病6-11歲年齡段患者的靶向生物制劑。

GSK首席科學(xué)官兼研發(fā)總裁Tonya Winders表示：“患有嚴(yán)重嗜酸性粒細(xì)胞哮喘的兒童目前可供選擇的治療方法有限。我們認(rèn)為，Nucala的這一重要新適應(yīng)癥，對(duì)這些兒童患者及其家庭來(lái)說是一個(gè)重大進(jìn)步”。

此次批準(zhǔn)，基于一項(xiàng)開放標(biāo)簽研究的數(shù)據(jù)。該研究在6-11歲患有重度嗜酸性粒細(xì)胞哮喘的兒科患者中開展開展，調(diào)查了Nucala的藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和長(zhǎng)期安全性。來(lái)自成人和青少年患者中進(jìn)行的充分和良好對(duì)照的臨床試驗(yàn)證據(jù)也支持這一年組的批準(zhǔn)。這項(xiàng)長(zhǎng)達(dá)52周的長(zhǎng)期研究顯示6-11歲兒科患者的安全性與12歲及以上患者的已知安全性相似。

Nucala（100mg皮下注射制劑）是一種人源化抗白細(xì)胞介素-5（IL-5）單克隆抗體藥物，于2015年首次被FDA批準(zhǔn)用于12歲及以上重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘患者附加維持治療。此次批準(zhǔn)（40mg皮下注射制劑），將Nucala目前在美國(guó)的適用人群擴(kuò)展至6-11歲的患者。

在歐洲，Nucala于2018年8月被批準(zhǔn)，作為一種附加療法，用于6-17歲重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘兒科患者的治療。此次批準(zhǔn)，使Nucala將成為歐洲市場(chǎng)獲批治療兒科嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘的首個(gè)也是唯一一個(gè)靶向白細(xì)胞介素-5（IL-5）的生物療法。

Nucala的活性成分為mepolizumab，這是一種全人源化單克隆抗體，特異性靶向白細(xì)胞介素5（IL-5）。IL-5是一種細(xì)胞因子，能夠調(diào)節(jié)嗜酸性粒細(xì)胞（白細(xì)胞）的生長(zhǎng)、活化、存活，并能夠?yàn)槭人嵝粤＜?xì)胞從骨髓遷移至肺部及其他器官提供重要的信號(hào)。Nucala與人IL-5結(jié)合，阻斷IL-5與嗜酸性粒細(xì)胞表面受體的結(jié)合。以這種方式抑制IL-5對(duì)受體的結(jié)合作用，能夠降低血液、組織、痰液中的嗜酸性粒細(xì)胞水平，這反過來(lái)又能夠降低嗜酸性粒細(xì)胞所介導(dǎo)的炎癥。

一直以來(lái)，Nucala被開發(fā)用于治療由嗜酸性粒細(xì)胞引起的炎癥所導(dǎo)致的疾病。該藥已在21個(gè)臨床試驗(yàn)、超過3000例患者、橫跨多種嗜酸性粒細(xì)胞適應(yīng)癥進(jìn)行了評(píng)估。

Nucala于2015年底獲批，是全球上市的首個(gè)靶向IL-5的生物療法。截止目前，Nucala已獲美國(guó)、歐洲以及其他20個(gè)其他市場(chǎng)批準(zhǔn)，作為一種附加維持療法治療重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘患者。此外，在美國(guó)、日本、加拿大等多個(gè)市場(chǎng)，Nucala也已被批準(zhǔn)作為作為一種附加維持療法治療嗜酸粒細(xì)胞性肉芽腫性多血管炎。

當(dāng)前，葛蘭素史克也正在評(píng)估Nucala治療重度嗜酸性粒細(xì)胞增多綜合征、鼻息肉、慢性阻塞性肺病的治療。