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首個(gè)神經(jīng)纖維瘤病1型治療藥

2019-11-18 08:40:21      家庭醫(yī)生在線

近日,美國(guó)食品和藥物管理局已受理靶向抗癌藥selumetinib的新藥申請(qǐng)并授予了優(yōu)先審查。此次NDA申請(qǐng)批準(zhǔn)selumetinib用于治療3歲及以上神經(jīng)纖維瘤病1型(NF1)相關(guān)的癥狀性、不能手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者。

值得一提的是,這是首次一種治療NF1的口服單藥療法的監(jiān)管申請(qǐng)被受理。FDA已指定處方藥用戶收費(fèi)法(PDUFA)目標(biāo)日期為2020年第二季度。如果獲批,selumetinib將成為首個(gè)治療NF1叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者的藥物。

PN是一種罕見的、不可治愈的遺傳性疾病,目前尚無批準(zhǔn)的治療藥物。去年2月,selumetinib被FDA和歐洲藥品管理局(EMA)授予了治療NF1的孤兒藥資格。今年4月,selumetinib還被FDA授予了治療NF1的突破性藥物資格。

此次NDA,基于美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(NCI)癌癥治療評(píng)估項(xiàng)目(CTEP)贊助的SPRINT II期Stratum 1試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示,在3歲及以上患有NF1和癥狀性、不能手術(shù)的NF1兒科患者中,selumetinib作為每日二次口服單藥治療的總緩解率(ORR)為66%(n=33/50)。ORR定義為實(shí)現(xiàn)完全緩解或?qū)崿F(xiàn)部分緩解(腫瘤體積縮小≥20%)的患者比例。

selumetinib是一種口服、強(qiáng)效、選擇性MEK1/2抑制劑。NF1基因編碼神經(jīng)纖維瘤蛋白(neurofibromin),該蛋白對(duì)RAS/MAPK通路進(jìn)行負(fù)調(diào)控,幫助控制細(xì)胞生長(zhǎng)、分化和存活。NF1基因突變可能導(dǎo)致RAS/RAF/MEK/ERK信號(hào)途徑失調(diào),而這可能導(dǎo)致細(xì)胞以不受控制的方式生長(zhǎng)、分裂和復(fù)制,并可能導(dǎo)致腫瘤生長(zhǎng)。selumetinib通過抑制這條途徑中的MEK酶,潛在地抑制腫瘤生長(zhǎng)。目前,selumetinib正在臨床研究中評(píng)估作為單藥療法以及聯(lián)合其他療法治療多種類型腫瘤的潛力。

selumetinib由Array BioPharma發(fā)現(xiàn),阿斯利康于2003年授權(quán)獲得了該化合物的全球獨(dú)家權(quán)利。2018年7月,阿斯利康與默沙東達(dá)成腫瘤學(xué)戰(zhàn)略合作,在全球范圍內(nèi)共同開發(fā)和商業(yè)化selumetinib和PARP抑制劑Lynparza。目前,雙方正在開展I/II期臨床研究SPRINT,在無法手術(shù)的NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者中探索selumetinib的潛在益處。

神經(jīng)纖維瘤病1型(NF1)是一種不可治愈的遺傳疾病,在嬰兒中的發(fā)病率大約為三千至四千分之一。該病是由NF1基因中的一個(gè)自發(fā)突變或遺傳突變引起,與許多癥狀相關(guān),包括皮膚表面和皮膚內(nèi)的軟團(tuán)塊(皮下神經(jīng)纖維瘤)、皮膚色素沉著(咖啡牛乳色斑塊),在20%-50%的患者中還會(huì)引起神經(jīng)鞘良性腫瘤(叢狀神經(jīng)纖維瘤[PN])。這些叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)可引起疼痛、運(yùn)動(dòng)功能障礙和毀容等病癥。

NF1患者可能會(huì)經(jīng)歷許多其他并發(fā)癥,如學(xué)習(xí)困難、脊柱扭曲和彎曲、高血壓和癲癇。NF1也會(huì)增加一個(gè)人患有其他癌癥的風(fēng)險(xiǎn),包括惡性腦和外周神經(jīng)鞘腫瘤及白血病。該病癥狀在兒童早期開始,嚴(yán)重程度變化很大,可使預(yù)期壽命減少多達(dá)15年。

(責(zé)任編輯:沈麗娜 )

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