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    基因治療有望3年內(nèi)攻克5種眼病

    2009年09月12日  來(lái)源:中華眼科在線    家庭醫(yī)生在線    我要評(píng)論(0)條評(píng)論  

      龐繼景博士1988年于中國(guó)醫(yī)科大學(xué)臨床醫(yī)學(xué)系英語(yǔ)醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)(68期17班)畢業(yè)后在中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院眼科從事醫(yī)療,教學(xué)和科研工作。歷任住院醫(yī)師,總住院醫(yī)師,主治醫(yī)師及講師。1994年1月赴日本帝京大學(xué)病院眼科臨床研修1年。同年底以全校最好成績(jī)考入日本東京醫(yī)科齒科大學(xué)眼科博士課程。并于1999年獲醫(yī)學(xué)博士稱(chēng)號(hào)。隨后赴美國(guó)奧克蘭大學(xué)眼科研究所,在所長(zhǎng)Dr. Janet Blanks實(shí)驗(yàn)室從事博士后研究工作。其間建立了視網(wǎng)膜遺傳病的動(dòng)物模型和不同病毒載體介導(dǎo)的基因在小鼠視網(wǎng)膜不同層面的表達(dá)等工作。2001年開(kāi)始任美國(guó)奧克蘭大學(xué)眼科研究所助理研究員。

      日前,在中國(guó)醫(yī)科大學(xué)《視網(wǎng)膜遺傳病的基因治療》學(xué)術(shù)報(bào)告會(huì)上,來(lái)自世界著名基因治療研究中心,美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院眼科的龐繼景博士接受了我們的采訪。

      2002年應(yīng)世界知名視網(wǎng)膜基因治療專(zhuān)家,Dr. Hauswirth 邀請(qǐng)轉(zhuǎn)入 美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院任眼科(研究系)助教授。主要通過(guò)發(fā)現(xiàn)和研究自然產(chǎn)生的,和人類(lèi)視網(wǎng)膜疾病具有共同致病基因的小鼠動(dòng)物模型來(lái)研究基因療法治療人類(lèi)視網(wǎng)膜疾病的可行性。

      近年來(lái),在世界著名基因治療研究中心—腺相關(guān)病毒 (Adeno-associate virus) 的發(fā)源地,美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院及眼科這個(gè) 良好大環(huán)境下,在腺相關(guān)病毒的發(fā)現(xiàn)者之一,世界著名視網(wǎng)膜基因治療專(zhuān)家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持下,龐繼景博士通過(guò)腺相關(guān)病毒導(dǎo)入的基因療法,成功治愈了由小鼠不同基因突變?cè)斐傻囊暰W(wǎng)膜不同部位的多個(gè)遺傳疾病。為視網(wǎng)膜色素變性和色盲病人的臨床基因治療打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。2004--2006年間,龐博士通過(guò)小鼠動(dòng)物模型首次證明:如及時(shí)治療,用基因治療手段可以根治由RPE65基因突變引起的失明。最近相關(guān)研究已成功應(yīng)用于由RPE65基因突變?cè)斐傻睦撞舷忍煨院诿?LCA2)病人。

      近年來(lái),龐繼景博士在國(guó)內(nèi)外學(xué)術(shù)會(huì)議及雜志上發(fā)表近百篇研究所得。其中近30篇發(fā)表在自然醫(yī)學(xué)等主流雜志。曾經(jīng)負(fù)責(zé)或參與十幾項(xiàng)課題的研究工作,F(xiàn)為多家專(zhuān)業(yè)雜志編委或?qū)徃迦。獲H Talmage Dobbs 眼科貢獻(xiàn)獎(jiǎng)(Emory University, 2003)及包括以 Robert P. Burns 博士(密蘇里大學(xué),2005)命名的多個(gè)客座教授 及顧問(wèn)稱(chēng)號(hào)。

      龐博士自2004年以來(lái)開(kāi)始與國(guó)內(nèi)眼科界進(jìn)行合作研究。曾經(jīng)多次在北京大學(xué)眼科中心,北京同仁醫(yī)院,廣州中山眼科中心,上海復(fù)旦大學(xué)五官科醫(yī)院,上海新華醫(yī)院,溫州醫(yī)學(xué)院,中國(guó)醫(yī)科大學(xué),沈陽(yáng)何氏眼科醫(yī)院,鄭州大學(xué)進(jìn)行講學(xué)及學(xué)術(shù)交流活動(dòng)并任國(guó)內(nèi)多所大學(xué)及眼科中心教授,客座教授或特聘教授。為讓更多的中國(guó)眼科醫(yī)生了解視網(wǎng)膜基因治療的原理及新進(jìn)展并進(jìn)而在中國(guó)進(jìn)行人類(lèi)視網(wǎng)膜疾病的基因篩選及視網(wǎng)膜疾病的基因治療臨床前期基礎(chǔ)研究工作進(jìn)行了大量、卓有成效的工作。

      在2008年7月初舉行的上海國(guó)際玻璃體視網(wǎng)膜疾病高峰論壇上,龐教授在‘視網(wǎng)膜基因治療的新進(jìn)展‘報(bào)告中透露,佛羅里達(dá)大學(xué)眼科的研究小組及其合作者有望在3年內(nèi)完成5種眼科視網(wǎng)膜遺傳疾病的基因治療臨床實(shí)驗(yàn),為患有這些眼病的患者獲得更好的視力,提供了希望。

      這5種眼病分別是:雷伯氏先天性黑蒙(RPE65基因突變?cè)斐?、全色盲 (CNGB3基因突變)、視網(wǎng)膜劈裂癥(RS-1基因突變)、某些 特殊的性連鎖遺傳性視網(wǎng)膜色素變性、Stargardt’s disease(ABCA4基因突變),其中前三種眼病有望在2年內(nèi)完成臨床實(shí)驗(yàn),后兩種也有可能在3年內(nèi)完成。

      目前國(guó)內(nèi)已有多家眼科醫(yī)院及綜合醫(yī)院有意進(jìn)行相關(guān)病人的基因檢測(cè)及臨床前期研究工作。

      龐繼景教授說(shuō),采用注射RPE65基因藥物的方法治療雷伯氏先天性黑蒙在美國(guó)及英國(guó)已經(jīng)有成功的病例,他所在的研究小組目前也在進(jìn)行類(lèi)似的臨床實(shí)驗(yàn)。并有望在今年9月中旬于成都舉行的國(guó)際視網(wǎng)膜研討會(huì)上進(jìn)行報(bào)告。另外在預(yù)定今年9月下旬于北京舉行的第18屆國(guó)際眼研究大會(huì)上,有關(guān)應(yīng)用基因療法治療全色盲的臨床前期研究結(jié)果也會(huì)在他主持的專(zhuān)題會(huì)議上進(jìn)行討論。

      眼科界一直認(rèn)為,眼科疾病的基因治療是最近醫(yī)學(xué)上最令人激動(dòng)的發(fā)現(xiàn),也代表了今后眼科學(xué)發(fā)展的一個(gè)新的方向,今后將會(huì)有越來(lái)越多的疑難眼病,特別是遺傳性視網(wǎng)膜疾病,通過(guò)基因治療取得突破。

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    (責(zé)任編輯:林嘉豪 )

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