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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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秦永林 主任醫(yī)師
東南大學(xué)附屬中大醫(yī)院
三級(jí)甲等
介入與血管外科
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基因編輯在攻克罕見病方面有一定潛力，涉及技術(shù)精準(zhǔn)性、疾病類型適配性、倫理法規(guī)、臨床轉(zhuǎn)化、研究投入等因素。 1. 技術(shù)精準(zhǔn)性：基因編輯技術(shù)如CRISPR - Cas9等，若能精準(zhǔn)定位并修改致病基因，可從根源上治療罕見病。 2. 疾病類型適配性：不同罕見病發(fā)病機(jī)制不同，部分單基因遺傳病更適合用基因編輯治療，如鐮狀細(xì)胞貧血、地中海貧血等。 3. 倫理法規(guī)：基因編輯涉及倫理問題，需完善法規(guī)監(jiān)管，確保技術(shù)合理應(yīng)用。 4. 臨床轉(zhuǎn)化：從實(shí)驗(yàn)室研究到臨床應(yīng)用，需大量臨床試驗(yàn)驗(yàn)證安全性和有效性。 5. 研究投入：攻克罕見病需持續(xù)研究投入，推動(dòng)技術(shù)發(fā)展和創(chuàng)新。 基因編輯為攻克罕見病帶來希望，但受多種因素制約。未來需在技術(shù)、倫理、法規(guī)等多方面努力，以發(fā)揮其在罕見病治療中的作用。
2025-06-02 08:15
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