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糖尿病“基因治療”的真與假

2012-06-05 11:33:39      家庭醫(yī)生在線

  目前糖尿病基因治療所采用的方法基本上可分為以下幾種:1、基因矯正,指將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正,而正常部分予以保留;2、基因置換,是用正?;蛱鎿Q病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因;3、基因增補(bǔ),不去除異?;?,將目的基因?qū)氩∽兗?xì)胞或其他細(xì)胞,使其表達(dá)產(chǎn)物補(bǔ)償缺陷基因的功能,或使原有的功能得到加強(qiáng);4、基因失活,在翻譯和轉(zhuǎn)錄水平阻斷某些基因的異常表達(dá)。

  研究進(jìn)展

  目前糖尿病的基因治療策略主要包括:1、阻止胰島β細(xì)胞的自身免疫傷,抑制胰島β細(xì)胞的凋亡,從而防止1型糖尿病發(fā)生;2、改善外周組織的胰島素敏感性;3、胰島素的基因治療。簡單講,胰島素基因治療是指將胰島素基因?qū)氚屑?xì)胞,使靶細(xì)胞能產(chǎn)生胰島素。胰島素基因治療的首選靶細(xì)胞為肝細(xì)胞。實(shí)驗(yàn)表明,鼠肝細(xì)胞經(jīng)胰島素基因治療,可改善轉(zhuǎn)基因糖尿病鼠的空腹高血糖。但由于該療法存在明顯的血糖調(diào)節(jié)滯后等技術(shù)難題,目前尚在試驗(yàn)中。腸道K細(xì)胞是另一靶細(xì)胞。它位于胃、十二指腸、空腸上段,可隨血糖變化分泌胃抑肽(參與餐后胰島素分泌調(diào)節(jié)的腸道肽類激素之一)。細(xì)胞表達(dá)有血糖感知,并能對外周血糖的變化產(chǎn)生分泌反應(yīng)。但是,其缺陷在于,腸道細(xì)胞壽命短,必須將胰島素基因轉(zhuǎn)染至K細(xì)胞的祖細(xì)胞中,才能獲得長期穩(wěn)定的表達(dá),不利于基因轉(zhuǎn)染操作,必須選擇腸道特異的基因轉(zhuǎn)染載體,故難度增大。

  美麗的傳說

  由于糖尿病的發(fā)病,被認(rèn)為同人體內(nèi)多種基因和許多未知的環(huán)境因子之間的相互作用有關(guān),所以研究的難度要明顯高于以往那些對單基因缺陷疾病的基因療法的研究。目前尚未發(fā)現(xiàn)任何用于人類的糖尿病基因療法,許多實(shí)驗(yàn)僅限于動物實(shí)驗(yàn)??茖W(xué)家無法肯定基因治療的這種療法是否會影響目標(biāo)(致?。┗蛞酝獾钠渌;颍l(fā)副作用?!澳壳盎虔煼ㄟ€是一個(gè)美麗的傳說”。

  警惕騙局

  研究發(fā)現(xiàn),1型糖尿病的基因比較局限,估計(jì)約有13個(gè)基因?qū)?型糖尿病的發(fā)病較為重要。到目前為止,對1型糖尿病的基因研究相對比較清楚,因此用基因治療1型糖尿病獲得根治的希望比較大。但就算樂觀地估計(jì),1型糖尿病的基因治療也只可能在10年左右才會有所突破,成為成熟的技術(shù)可能會更晚。2型糖尿病相關(guān)的基因比較多,現(xiàn)已發(fā)現(xiàn)上百種,哪些基因?qū)?型糖尿病的發(fā)病較為重要,還不甚清楚。2型糖尿病的基因治療還有很長的路要走。所以糖尿病的基因治療不是現(xiàn)在的事,而是我們所渴望的將來的事。到目前為止,人一旦得了糖尿病,暫時(shí)不可能治愈。如果有人(或廣告)宣稱,現(xiàn)在可以靠基因治療來根治糖尿病,那至少是夸大其辭,甚至有些還可能是巫醫(yī)假藥,患者千萬不要輕信上當(dāng)受騙,隨意終止現(xiàn)有治療,以至貽誤病情,釀成不可想象的后果。

(責(zé)任編輯:劉曉 )

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