遺傳病基因療法能治愈所有遺傳病嗎?
遺傳病基因療法,我是遺傳病患者,近幾年發(fā)展的基因治療成了我唯一的希望,可每次去查閱基因療法的信息總是喜憂參半,請問醫(yī)生難道遺傳病真的就沒救了嗎?
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回答4
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劉明勇 主任醫(yī)師
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽醫(yī)院
三級甲等
神經(jīng)內(nèi)科
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遺傳病是由遺傳物質(zhì)發(fā)生改變而引起的疾病,基因療法為遺傳病的治療帶來了新的希望,但目前不能治愈所有遺傳病。其原因包括基因的復(fù)雜性、技術(shù)的局限性、治療的安全性、倫理的考量以及費用的高昂等。 1. 基因的復(fù)雜性:人類基因組極其復(fù)雜,許多遺傳病涉及多個基因的相互作用,目前的技術(shù)難以完全精準(zhǔn)調(diào)控。 2. 技術(shù)的局限性:基因編輯和導(dǎo)入技術(shù)仍有待完善,存在效率不高、靶向不準(zhǔn)確等問題。 3. 治療的安全性:基因療法可能引發(fā)免疫反應(yīng)、脫靶效應(yīng)等不良反應(yīng),影響治療效果和患者健康。 4. 倫理的考量:涉及對人類基因的修飾和干預(yù),需要遵循嚴(yán)格的倫理規(guī)范和法律約束。 5. 費用的高昂:基因療法的研發(fā)和應(yīng)用成本高昂,使得廣泛應(yīng)用面臨經(jīng)濟障礙。 雖然基因療法在遺傳病治療領(lǐng)域取得了一定進(jìn)展,但仍面臨諸多挑戰(zhàn)。未來隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和創(chuàng)新,有望為更多遺傳病患者帶來福音。
2025-03-16 18:36
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回答3
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張建國 醫(yī)師
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
其他
中醫(yī)科
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基因治療遺傳是一種根本的、有希望的方法。人類的遺傳物質(zhì),也可以像“蝦子向蚯蚓借眼睛”的故事一樣,向別的生物借用。即向基因發(fā)生缺陷的細(xì)胞注入正?;?,以達(dá)到治療目的?;蛑委熣f起來簡單,可事實上是一個相當(dāng)復(fù)雜的問題。首先必須從數(shù)十萬基因中找出缺陷基因,同時必須制備出相應(yīng)的正?;?,然后將正常基因轉(zhuǎn)入細(xì)胞內(nèi)替代缺陷基因,并能夠進(jìn)行正常的表達(dá)作用。此種治療方法,目前還處在研究和探索階段之中。
2016-01-14 16:08
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回答2
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史東岳
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
其他
全科
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目前醫(yī)療和科技水平肯定不行。因為現(xiàn)有的基因工程只是針對人體內(nèi)發(fā)生基因突變的體細(xì)胞,對于遺傳性基因疾病很難治療,目前理論上可行的治療遺傳病的方式也只是針對遺傳細(xì)胞(卵子、精子、受精卵等)只有未分化的遺傳細(xì)胞通過有效的基因技術(shù).
2016-01-14 11:13
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回答1
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任立存 主治醫(yī)師
重慶渝都生殖醫(yī)院
其他
內(nèi)科
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因為基因治療并不能改正或替換致病基因,只能是導(dǎo)入正?;?正常基因表達(dá)出產(chǎn)物,從而治療疾病,因此正?;蛐枰秋@性,致病基因是隱性,這樣正?;虿拍鼙憩F(xiàn)出來,
2016-01-14 04:42
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