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遺傳病基因療法能治愈所有遺傳病嗎?

遺傳病基因療法,我是遺傳病患者,近幾年發(fā)展的基因治療成了我唯一的希望,可每次去查閱基因療法的信息總是喜憂參半,請問醫(yī)生難道遺傳病真的就沒救了嗎?

  • 回答4

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價

    劉明勇 主任醫(yī)師

    首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽醫(yī)院

    三級甲等

    神經(jīng)內(nèi)科

    遺傳病是由遺傳物質(zhì)發(fā)生改變而引起的疾病,基因療法為遺傳病的治療帶來了新的希望,但目前不能治愈所有遺傳病。其原因包括基因的復(fù)雜性、技術(shù)的局限性、治療的安全性、倫理的考量以及費用的高昂等。 1. 基因的復(fù)雜性:人類基因組極其復(fù)雜,許多遺傳病涉及多個基因的相互作用,目前的技術(shù)難以完全精準(zhǔn)調(diào)控。 2. 技術(shù)的局限性:基因編輯和導(dǎo)入技術(shù)仍有待完善,存在效率不高、靶向不準(zhǔn)確等問題。 3. 治療的安全性:基因療法可能引發(fā)免疫反應(yīng)、脫靶效應(yīng)等不良反應(yīng),影響治療效果和患者健康。 4. 倫理的考量:涉及對人類基因的修飾和干預(yù),需要遵循嚴(yán)格的倫理規(guī)范和法律約束。 5. 費用的高昂:基因療法的研發(fā)和應(yīng)用成本高昂,使得廣泛應(yīng)用面臨經(jīng)濟障礙。 雖然基因療法在遺傳病治療領(lǐng)域取得了一定進(jìn)展,但仍面臨諸多挑戰(zhàn)。未來隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和創(chuàng)新,有望為更多遺傳病患者帶來福音。

    2025-03-16 18:36
  • 回答3

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價

    張建國 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    中醫(yī)科

    基因治療遺傳是一種根本的、有希望的方法。人類的遺傳物質(zhì),也可以像“蝦子向蚯蚓借眼睛”的故事一樣,向別的生物借用。即向基因發(fā)生缺陷的細(xì)胞注入正?;?,以達(dá)到治療目的?;蛑委熣f起來簡單,可事實上是一個相當(dāng)復(fù)雜的問題。首先必須從數(shù)十萬基因中找出缺陷基因,同時必須制備出相應(yīng)的正?;?,然后將正常基因轉(zhuǎn)入細(xì)胞內(nèi)替代缺陷基因,并能夠進(jìn)行正常的表達(dá)作用。此種治療方法,目前還處在研究和探索階段之中。

    2016-01-14 16:08
  • 回答2

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    史東岳

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    全科

    目前醫(yī)療和科技水平肯定不行。因為現(xiàn)有的基因工程只是針對人體內(nèi)發(fā)生基因突變的體細(xì)胞,對于遺傳性基因疾病很難治療,目前理論上可行的治療遺傳病的方式也只是針對遺傳細(xì)胞(卵子、精子、受精卵等)只有未分化的遺傳細(xì)胞通過有效的基因技術(shù).

    2016-01-14 11:13
  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價

    任立存 主治醫(yī)師

    重慶渝都生殖醫(yī)院

    其他

    內(nèi)科

    因為基因治療并不能改正或替換致病基因,只能是導(dǎo)入正?;?正常基因表達(dá)出產(chǎn)物,從而治療疾病,因此正?;蛐枰秋@性,致病基因是隱性,這樣正?;虿拍鼙憩F(xiàn)出來,

    2016-01-14 04:42
就醫(yī)問藥

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什么是遺傳病?   人類遺傳病也稱基因病(genetic disease),是指人類生殖細(xì)胞或受精卵細(xì)胞內(nèi)的遺傳物質(zhì)在數(shù)量、結(jié)構(gòu)或功能上發(fā)生改變,而導(dǎo)致個體發(fā)育異常的臨床疾病。相應(yīng)神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»

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  • 鄒小兵

    主任醫(yī)師 博士研究生導(dǎo)師

    中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院

    擅長:各類兒童發(fā)育行為障礙(兒童孤獨癥、 ADHD 、兒童學(xué)習(xí)困難 詳情»

  • 王世雄

    主任醫(yī)師 教授

    上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院

    擅長:遺傳與優(yōu)生咨詢、遺傳病診斷與產(chǎn)前診斷、細(xì)胞遺傳學(xué)和細(xì)胞分子遺 詳情»

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