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小兒假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病，目前的治療藥物包括糖皮質(zhì)激素、抗肌萎縮蛋白相關(guān)藥物、營(yíng)養(yǎng)神經(jīng)藥物、抗氧化劑以及改善代謝藥物等。 1.糖皮質(zhì)激素：如潑尼松，能在一定程度上延緩疾病進(jìn)展，增強(qiáng)肌肉力量。 2.抗肌萎縮蛋白相關(guān)藥物：像依替膦酸鈉，對(duì)改善肌肉功能有一定幫助。 3.營(yíng)養(yǎng)神經(jīng)藥物：例如甲鈷胺，有助于營(yíng)養(yǎng)神經(jīng)，緩解神經(jīng)損傷。 4.抗氧化劑：比如維生素 E，能減輕氧化應(yīng)激對(duì)肌肉的損害。 5.改善代謝藥物：像一水肌酸，可改善肌肉的能量代謝。 小兒假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良的治療較為復(fù)雜，藥物治療只是其中的一部分。家長(zhǎng)應(yīng)帶患兒到正規(guī)醫(yī)院就診，遵循醫(yī)生的建議進(jìn)行綜合治療。同時(shí)，注意觀察患兒的病情變化，定期復(fù)查。

療　　1.藥物治療常用的藥物有：維生素E、肌苷、三磷腺苷以及中藥等。利用腎上腺皮質(zhì)激素和聯(lián)苯雙酯等可降低血清酶水平。有人提出早期給予乳酸鈉，可增強(qiáng)患者的肌力。此外，用鈣拮抗藥維拉帕米治療也有一定效果。但上述治療只能延緩病情的發(fā)展，并不能根本治愈疾病?！　?.支持治療為保持肌肉功能及預(yù)防攣縮，進(jìn)行適度運(yùn)動(dòng)甚為重要，不宜久臥床上。對(duì)癥治療包括肌肉、關(guān)節(jié)被動(dòng)運(yùn)動(dòng)和按摩，注意并防止并發(fā)癥?！　?.外科治療DMD患者常發(fā)展為進(jìn)行性脊柱側(cè)彎，常需行脊柱后融合術(shù)?！　?.基因治療DMD基因治療從質(zhì)粒直接注射到應(yīng)用不同類(lèi)型的載體組裝的DMD基因轉(zhuǎn)染，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中取得了成功，在動(dòng)物骨骼肌中dystrophin進(jìn)行表達(dá)。在尋找合適載體方面也進(jìn)行了廣泛研究，目前仍然在尋找最合適的載體，提高表達(dá)效率，克服免疫排斥反應(yīng)，離臨床應(yīng)用尚有很大距離?！　∫灿袌?bào)道“基因外科技術(shù)”，即應(yīng)用人工合成的寡核苷酸定向到達(dá)dystrophin基因突變位置，產(chǎn)生1個(gè)雜交分子，并被DNA修復(fù)酶識(shí)別，以修復(fù)突變的基因，從肌肉水平得到了成功。成肌細(xì)胞移植的臨床效果仍然存在可疑之處，其移植后陽(yáng)性纖維的出現(xiàn)率僅占肌纖維的4.2%。骨髓干細(xì)胞移植的實(shí)驗(yàn)研究證明能部分恢復(fù)。