骨髓纖維化在于改善骨髓造血功能、減輕貧血、出血及脾腫大引起的壓迫癥狀。糾正貧血、減輕脾腫大、抗纖維化及抑制骨髓巨核細(xì)胞生成、放射治療、造血干細(xì)胞移植等治療方法。目前臨床尚缺乏阻止病情進(jìn)展的有效措施。治療目的在于改善骨髓造血功能、減輕貧血、出血、阻止髓纖進(jìn)展。

（一）糾正貧血

1、雄激素及蛋白同化激素

此類激素有促進(jìn)幼紅細(xì)胞分化、成熟及改善骨髓造血功能的作用。常用的雄激素為丙酸睪酮（testosterone propionate）50-l00mg肌內(nèi)注射，每日或隔日1次。常用的蛋白同化激素有司坦唑醇（stanozolot，康力龍）。2mg口服，每日2-3次。羥甲希龍（oxymetholone，康復(fù)龍）2.0-4.0 mg/（kg·d），分2-3次口服。達(dá)那唑200mg口服，每日2-3次。上述各藥均需服用3～4個(gè)月以上才見(jiàn)效，療效與骨髓殘余紅髓生成紅細(xì)胞的能力有關(guān)。各種蛋白同化激素的男性化作用較雄激素弱，但均有肝功能損害的副作用。注意定期復(fù)查肝功能，如明顯異常須停用。

2、其他對(duì)嚴(yán)重貧血并出血者可予以成分輸血

并發(fā)溶血時(shí)給予潑尼松60-80 mg/d口服，病情穩(wěn)定后逐漸減量。輔助治療可用琥珀酸亞鐵0.1g口服，每日3次，葉酸15～30mg/d及維生素B6 250mg/d，口服。此外尚可根據(jù)患者的病情進(jìn)行辨證施治，予以一定的中藥方劑治療。

（二）減輕脾腫大

1、細(xì)胞毒藥物治療

可以抑制骨髓造血組織的異常增殖，抑制巨核細(xì)胞的同時(shí)可以抑制免疫發(fā)病機(jī)制，從而防止骨髓纖維組織的進(jìn)一步發(fā)展。一般用于脾腫大、骨髓處于增生階段、周圍血細(xì)胞稍多的病例。常用的有：①苯丁酸氮芥聯(lián)合強(qiáng)的松：苯丁酸氮芥每日l(shuí)5mg，強(qiáng)的松每日30mg。3～4周為一療程，可以保持血紅蛋白的較好水平和減輕脾腫大。②羥基脲（hydroxyurea）：0.5-1.0g/d。③白消安：2~4mg/d。用藥過(guò)程中一定要密切觀察血象，如血細(xì)胞數(shù)下降太快則應(yīng)停藥或減量。

2、脾切除

有爭(zhēng)議。指征：①巨脾所致壓迫癥狀明顯，或脾梗死引起難以耐受的疼痛。②難治性溶血或需依賴大量的輸血。③嚴(yán)重血小板減少，門脈高壓尤其并發(fā)食管靜脈曲張破裂出血。但切脾后肝臟常迅速增大，或血小板增多致血栓形成，約30%患者術(shù)后出現(xiàn)腹腔膿腫、腹腔內(nèi)出血、全身嚴(yán)重感染等，因此，術(shù)前應(yīng)慎重權(quán)衡。

3、脾區(qū)放射治療

主要適用于脾臟顯著腫大、脾區(qū)疼痛明顯，而骨髓尚保持部分功能、外周血細(xì)胞減少不明顯、曾用其他措施治療無(wú)效或不適于其他措施的患者。脾區(qū)照射劑量應(yīng)根據(jù)患者的耐受程度和療效而定，每次0.15～1.00Gy，每周照射2-3次，總量約0.15～6.50 Gy，但療效可能較短暫。

4、部分脾栓塞術(shù)（partial splenic embolization，PSE）

此術(shù)能使脾臟發(fā)生部分梗死，體積縮小，并可部分抑制脾功能，但治療骨髓纖維化伴巨脾的療效和并發(fā)癥尚需病例積累以明確之。

（三）抗纖維化及抑制骨髓巨核細(xì)胞生成

干擾素α（IFN—α）可以抑制巨核祖細(xì)胞及骨髓成纖維細(xì)胞的生長(zhǎng)，還可以通過(guò)抑制PDGF消除骨髓對(duì)PDGF的增殖反應(yīng)。劑量為300萬(wàn)-500萬(wàn)U皮下注射，每周3次。宜長(zhǎng)期應(yīng)用。

（四）放射治療

主要用于因巨脾而引起的壓迫癥狀。照射后脾臟縮小，但維持時(shí)間較短。放療有時(shí)也可引起血細(xì)胞減少，故目前較少應(yīng)用。

（五）造血干細(xì)胞移植

年齡<55歲，根據(jù)血紅蛋白水平、外周血原始細(xì)胞數(shù)、全身癥狀等因素，確診為預(yù)后不良者，可行自體或異基因造血干細(xì)胞移植。

（六）新的治療方法

伊馬替尼 為口服的2-苯氨基嘧啶，可以抑制bcr/abl基因及相關(guān)酪氨酸轉(zhuǎn)移酶而治療慢性髓性白血病，在體外可以抑制干細(xì)胞受體（C-kit）及PDGF的活性，而C-kit及PDGF被認(rèn)為是骨髓纖維化的病因之一。因此，人們猜想用格列衛(wèi)治療骨髓纖維化可能有效。