南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關(guān)的編號為ACT001的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局（FDA）孤兒藥的資格認定，成為中國少數(shù)幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。

腦膠質(zhì)瘤是由于大腦和脊髓膠質(zhì)細胞癌變所產(chǎn)生的、最常見的原發(fā)性顱腦腫瘤。如同其他腫瘤（疾病）一樣，膠質(zhì)瘤也是由于先天的遺傳高危因素和環(huán)境的致癌因素相互作用所導(dǎo)致的。一些已知的遺傳疾病，例如神經(jīng)纖維瘤?。↖型）以及結(jié)核性硬化疾病等，為腦膠質(zhì)瘤的遺傳易感因素。

“孤兒藥”（Orphan Drug Disignation）是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗、市場投入等環(huán)節(jié)享受特殊支持。

據(jù)陳悅教授團隊工作人員介紹，該團隊于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認定的申請。申請內(nèi)容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結(jié)果。團隊預(yù)期將于申請?zhí)峤缓蟮?0天內(nèi)收到FDA的批復(fù)。事實上，只用不到2個月的時間就獲得FDA的批準。

FDA官方網(wǎng)站的公開信息顯示，ACT001“孤兒藥”認定申請的批準日期為11月8日，藥品適應(yīng)癥為“Glioblastoma Multiforme”，即多形性膠質(zhì)母細胞瘤，占膠質(zhì)母細胞瘤的絕大多數(shù)。網(wǎng)站顯示認定狀態(tài)成為“Designated”，即已認定。

ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認定，意味著ACT001在美國的臨床申報與試驗，將獲得FDA一攬子的優(yōu)惠政策，包括快速評審?fù)ǖ?、臨床試驗周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護期等優(yōu)惠政策。

“FDA‘孤兒藥’的認定，意味著ACT001的原創(chuàng)性得到了FDA的認可?！标悙偼嘎叮壳八麄冞€沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準，這需要通過后續(xù)的臨床試驗及其相應(yīng)的評審，才有望獲得，預(yù)計明年啟動澳大利亞與美國多形性膠質(zhì)母細胞瘤的臨床2期試驗。