干細(xì)胞移植能否治療肢帶型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良?
請(qǐng)問干細(xì)胞移植對(duì)肢帶型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良有治療效果嗎?
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回答1
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肢帶型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種遺傳性肌肉疾病,主要影響肢體近端肌肉。目前,干細(xì)胞移植在該疾病的治療中仍處于研究階段,其效果尚不明確。治療方法包括藥物治療、康復(fù)訓(xùn)練、基因治療等。 1. 疾病原理:肢帶型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良是由于基因突變導(dǎo)致肌肉蛋白結(jié)構(gòu)或功能異常,引起肌肉逐漸萎縮和無力。 2. 癥狀表現(xiàn):患者會(huì)出現(xiàn)行走困難、上下樓梯費(fèi)力、易跌倒,隨著病情進(jìn)展,可能喪失行走能力。 3. 診斷方法:通過基因檢測(cè)、肌肉活檢、血清肌酶測(cè)定等進(jìn)行診斷。 4. 傳統(tǒng)治療:藥物如潑尼松、沙丁胺醇、艾地苯醌等,可在一定程度上緩解癥狀??祻?fù)訓(xùn)練能延緩肌肉萎縮。 5. 基因治療:處于研究階段,有望從根本上治療該疾病。 6. 干細(xì)胞移植:目前研究有限,存在諸多挑戰(zhàn),如干細(xì)胞的來源、移植后的存活和分化等。 肢帶型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良的治療是一個(gè)綜合性的過程,需要多種方法結(jié)合。雖然干細(xì)胞移植有潛在的治療價(jià)值,但仍需更多研究和實(shí)踐來驗(yàn)證其有效性和安全性。
2024-11-11 16:37
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回答2
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賀常見 主治醫(yī)師
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您好,進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良(假肥大型)是一種由位于X染色體上隱性致病基因控制的一種遺傳病特點(diǎn)為骨骼肌進(jìn)行性萎縮肌力逐漸減退最后完全喪失運(yùn)動(dòng)能力.主要發(fā)生于男孩;女性則為遺傳基因攜帶者有明顯的家族發(fā)病史.患兒由于肌肉萎縮無力而導(dǎo)致行走困難患病后期雙側(cè)腓腸肌呈假性肥大(肌組織被結(jié)締組織代替),目前西醫(yī)尚無特殊有效的針對(duì)性治療手段及藥物.臨床常試用以下藥物暫時(shí)緩解臨床癥狀.如維生素BCE聯(lián)苯雙酯加蘭他敏三磷酸腺苷等但療效不肯定;肌母細(xì)胞移植可暫緩癥狀但不宜于操作而且遠(yuǎn)期療效不確定而不宜于推廣。
2024-11-11 22:06
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