先天性白血?。╟ongenital leukemia，CL）是一種罕見類型的白血病，是指從出生至生后8周即診斷的白血病。病因與發(fā)病機(jī)制尚不明確，可能與遺傳及體質(zhì)異常有關(guān)。常伴有先天畸形，如21-三體綜合征，Turner綜合征等。那么，先天性白血病的治療方法有哪些？

CL的治療與一般類型的急性白血病的治療相似，總的治療原則是在排除CL的自發(fā)緩解的現(xiàn)象后，應(yīng)采取強(qiáng)烈聯(lián)合化療，有條件者可行異基因骨髓移植。鑒于CL是一個(gè)罕見類型的白血病，多以個(gè)例報(bào)道的形式出現(xiàn)，系統(tǒng)治療研究并不多見，因此無法形成一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)方案。

1、先天性ALL 

可采用長(zhǎng)春新堿（VCR）、阿糖胞苷（Ara-C）、環(huán)磷酰胺（CTX）、潑尼松（強(qiáng)的松）、甲氨蝶呤（MTX）、柔紅霉素（DNR）、門冬酰胺酶（L-ASP）、巰嘌呤（6-MP）、硫鳥嘌呤（6-TG）等藥物治療，誘導(dǎo)方案可用VP、VDP或VDCP等組合，維持治療多用巰嘌呤（6-MP）、硫鳥嘌呤（6-TG）、甲氨蝶呤（MTX）等，中樞神經(jīng)白血病的預(yù)防用甲氨蝶呤（MTX）、阿糖胞苷（Ara-C）鞘注，一般不采用放療。

2、先天性AML治療 

多采用柔紅霉素（DNR）、阿糖胞苷（Ara-C）、依托泊苷（VP-16）、HHT、米托蒽醌（MTZ）、替尼泊苷（VM-26）、硫鳥嘌呤（6-TG）等藥物，誘導(dǎo)治療以DA（T）或HA（T）方案，鞏固強(qiáng)化治療用MA、EA方案等，維持治療可用長(zhǎng)春新堿（VCR）、甲氨蝶呤（MTX）、阿糖胞苷（Ara-C）、硫鳥嘌呤（6-TG）、潑尼松（Pred）等，選擇allo-BMT可延長(zhǎng)患者生存期。

3、強(qiáng)烈聯(lián)合化療 

可明顯改善AML療效Fernandez綜述29例先天性AML，20例接受不同的治療方案，10例獲CR，2例死于藥物毒性，8例死于白血病耐藥，完全緩解（CR）率為50%，該作者報(bào)道的一例伴t（5，11）（q31，q23）的先天性AML-M5型，應(yīng)用強(qiáng)烈聯(lián)合化療1個(gè)月內(nèi)獲CR，6個(gè)月時(shí)結(jié)束化療，完全緩解持續(xù)17個(gè)月。周雅德綜合分析國(guó)內(nèi)28例CL，僅4例化療2周以上，無一例達(dá)CR，最長(zhǎng)存活13個(gè)月。

4、加強(qiáng)支持治療 

是改善預(yù)后的重要手段，通過輸血、抗感染治療可減少并發(fā)癥死亡率。

CL的自發(fā)緩解，CL的自發(fā)緩解是一種罕見的現(xiàn)象，至今已有13例報(bào)道，James報(bào)道3例患兒并綜合其他9例報(bào)道發(fā)現(xiàn)所有患兒發(fā)病均在新生兒期，白血病類型為AML，以M5型居多（8/12），發(fā)病時(shí)染色體分析多數(shù)顯示正常核型（10/12），只有2例為t（8，16）和t（5，6）易位。發(fā)病至自發(fā)緩解的時(shí)間由數(shù)天至數(shù)月不等（3天～5.5個(gè)月，中位時(shí)間4周）。6例存活至隨訪期無復(fù)發(fā)，存活時(shí)間10個(gè)月至16年，中位時(shí)間3年。另4例患兒經(jīng)歷1～2次復(fù)發(fā)后仍處緩解期，其中2例接受骨髓移植，生存時(shí)間為5.8～16年，中位時(shí)間8年。其他2例分別在白血病發(fā)病后3個(gè)月及9個(gè)月死亡。中位自發(fā)緩解期為2年。出現(xiàn)自發(fā)緩解這一現(xiàn)象的機(jī)制未明，James推測(cè)可能是由于發(fā)病時(shí)患兒體內(nèi)的腫瘤負(fù)荷相對(duì)較低，隨著患兒免疫系統(tǒng)的不斷健全而行使免疫監(jiān)視的功能，消滅了體內(nèi)的白血病細(xì)胞。另外，發(fā)病時(shí)所觀察到的白血病細(xì)胞僅為來源于異常的多能干細(xì)胞演化而來的髓系克隆，這些克隆缺乏無限自我更新的能力而自我消亡，但惡性的多能干細(xì)胞卻保留下來，以致導(dǎo)致患者在晚期復(fù)發(fā)。

針對(duì)自發(fā)緩解這一特有的難以預(yù)料的臨床現(xiàn)象，近年來的一些學(xué)者認(rèn)為對(duì)于CL患兒，除非已發(fā)現(xiàn)如11q23異常特征性染色體改變，不應(yīng)急于進(jìn)行早期強(qiáng)烈化療，而應(yīng)采取保守治療，加強(qiáng)支持治療，如出現(xiàn)病情進(jìn)展再行化療，并不影響總的生存期。由于自發(fā)緩解的患兒常有復(fù)發(fā)，因此長(zhǎng)期密切隨訪非常重要，采取及時(shí)治療仍可達(dá)到長(zhǎng)期生存的目的。