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黏多糖貯積癥Ⅱ型患者適用哪些藥物

黏多糖病

黏多糖貯積癥Ⅱ型吃什么藥

  • 回答5

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)

    許伍華 副主任醫(yī)師

    韶關(guān)市第一人民醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    內(nèi)分泌科

    黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種罕見的遺傳性疾病,由于溶酶體酶缺乏導(dǎo)致黏多糖在體內(nèi)積聚。目前的治療藥物包括酶替代治療藥物、對(duì)癥治療藥物等。 1. 酶替代治療藥物:艾度硫酸酯酶β,通過補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶來發(fā)揮作用,但價(jià)格較高。 2. 對(duì)癥治療藥物:如非甾體抗炎藥,用于緩解關(guān)節(jié)疼痛和炎癥;抗組胺藥,可減輕過敏癥狀。 3. 改善呼吸系統(tǒng)藥物:當(dāng)患者出現(xiàn)呼吸功能障礙時(shí),可能會(huì)用到支氣管擴(kuò)張劑,如沙丁胺醇。 4. 心血管藥物:若患者伴有心血管問題,可能會(huì)使用降脂藥,如阿托伐他汀。 5. 抗骨質(zhì)疏松藥物:對(duì)于存在骨質(zhì)疏松的患者,雙膦酸鹽類藥物,如阿侖膦酸鈉,有一定幫助。 黏多糖貯積癥Ⅱ型的治療需要綜合考慮患者的具體情況,選擇合適的藥物?;颊邞?yīng)在專業(yè)醫(yī)生的指導(dǎo)下進(jìn)行治療,嚴(yán)格遵醫(yī)囑用藥。

    2025-03-04 20:08
  • 回答4

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    劉保福 主治醫(yī)師

    威縣常屯衛(wèi)生院

    一級(jí)甲等

    婦產(chǎn)科

    目前無有效治療方法。曾進(jìn)行過各種試驗(yàn)治療,但效果不肯定,糖皮質(zhì)激素在鼠的實(shí)驗(yàn)中有抑制黏多糖合成作用,但病人每天服用潑尼松2mg/kg并未出現(xiàn)臨床效果。大量維生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培養(yǎng)的成纖維細(xì)胞,可以使其異染性消失。給病人口服維生素A1萬~10萬U,4次/d,經(jīng)1個(gè)月~數(shù)月后可改善癥狀,可使尿中黏多糖排出增多,但與體內(nèi)沉積的黏多糖量相比則微不足道,維生素C的應(yīng)用也未見臨床療效。

    2016-01-05 12:45
  • 回答3

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    李強(qiáng) 醫(yī)師

    濰坊市人民醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    普內(nèi)科

    1.造血干細(xì)胞移植這是針對(duì)粘多糖病的特異性治療,2.酶替代治療這也是針對(duì)粘多糖病的特異性治療,通過靜脈輸液途徑提供通過生物工程的方法獲得患者所缺乏的酶3.對(duì)癥支持治療如康復(fù)治療,心瓣膜置換,疝氣修補(bǔ)術(shù),人工耳蝸,角膜移植等改善患者的生活質(zhì)量。

    2016-01-05 04:12
  • 回答2

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    吳志全 主治醫(yī)師

    河北醫(yī)科大學(xué)附屬平安醫(yī)院

    二級(jí)甲等

    兒科

    同黏多糖貯積癥Ⅰ型。對(duì)脊柱彎曲及胸腰椎壓迫脊髓者,可施行手術(shù)矯正。對(duì)其他癥狀,也可給予相應(yīng)的對(duì)癥治療??囱鞘欠窀?,預(yù)后不好。

    2016-01-05 00:43
  • 回答1

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    楊東銀 醫(yī)師

    安都衛(wèi)生院

    一級(jí)

    內(nèi)科

    溶酶體酶的缺乏可導(dǎo)致部分降解的糖胺多糖分子堆積,沉積于溶酶體內(nèi),影響細(xì)胞的正常功能。糖胺多糖堆積的直接結(jié)果造成面容粗糙、皮膚增厚、角膜混濁、器官增大,細(xì)胞功能的損害可導(dǎo)致智力低下、生長遲緩、骨骼發(fā)育不良等,若同時(shí)伴膠原或纖維連接素的積聚,可引起關(guān)節(jié)僵硬和疝形成。不同的黏多糖貯積癥是由于不同的酶缺乏所引起,導(dǎo)致不同的糖胺多糖降解產(chǎn)物堆積。一般而言,硫酸乙酰肝素的受損常與智力障礙有關(guān),硫酸軟骨素和硫酸角質(zhì)素的受損常導(dǎo)致間質(zhì)異常。下表歸納了7種MPS的主要臨床癥狀、酶缺陷和基因定位等。目前已基本明確MPS的分子機(jī)制,并用于產(chǎn)前診斷和雜合子的鑒定。除MPSⅡ型為X連鎖外,其余各型均為常染色體隱性遺傳。

    2016-01-04 22:04
就醫(yī)問藥

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什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又稱糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一類蛋白多糖。這類疾病的根本原因是身體儲(chǔ)存過多的粘多糖使體內(nèi)粘多糖含量過高。臨床癥狀主要有骨骼畸形、面容丑陋,體格發(fā)育障礙,智能低下,角膜混濁等。患兒缺陷酶的活性僅及正常人的1%~10%。 查看全文»

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